هموفیلیA : یک بیماری ایده آل برای اصلاح در دوران جنینی

تاریخ انتشار: شنبه 20 دی 1393 | امتیاز: Article Rating

هموفیلی (HA) A  شایع ترین نقص وراثتی پروتئین های انعقادی است. استاندارد فعلی برای مراقبت از بیماران مبتلا به HA تزریق فاکتور پیشگیری کننده است که به طور منظم (2-3 بار در هفته) بطریق تزریق داخل وریدی  FVIII نوترکیب و یا مشتق از پلاسما برای حفظ هموستاز صورت می گیرد. با وجودیکه این درمان تا حد زیادی سبب افزایش کیفیت زندگی و طول امید به زندگی برای بسیاری از بیماران هموفیلی شده است ، هزینه های بالای آن ، نیاز به تزریق مادام العمر و این واقعیت که برای حدود 75٪ از بیماران هموفیلی جهان در دسترس نیست ، این نوع درمان را دور از ایده آل می کند.  علاوه براین، این درمان نجات بخش دارای خطر شکست درمان با توجه به پاسخ ایمنی به تزریق  FVIII   است.  بنابراین نیاز به درمان های جدید، مانند استفاده از سلول های بنیادی و یا ژن درمانی که پتانسیل اصلاح بلند مدت و یا درمان دائمی را به دنبال یکبارمداخله دارند، وجود دارد. در بررسی حاضر، ما امکان بالینی و مزایای منحصر به فردی را که روش داخل رحمی درمان هموفیلی می تواند ارائه دهد، با تاکید ویژه بر روی مدل گوسفندی جدید هموفیلی که ما توسعه داده ایم و استفاده از سلولهای استرومایی مزانشیمی (MSC) به عنوان ناقل های سلولی برای انتقال ژن FVIII ،مورد بحث قرار می دهیم.

Front Pharmacol. 2014 Dec 11;5:276. eCollection 2014.

Hemophilia A: an ideal disease to correct in utero.

Porada CD1Rodman C1Ignacio G1Atala A1Almeida-Porada G1.

 

Abstract

Hemophilia A (HA) is the most frequent inheritable defect of the coagulation proteins. The current standard of care for patients with HA is prophylactic factor infusion, which is comprised of regular (2-3 times per week) intravenous infusions of recombinant or plasma-derived FVIII to maintain hemostasis. While this treatment has greatly increased the quality of life and lengthened the life expectancy for many HA patients, its high cost, the need for lifelong infusions, and the fact that it is unavailable to roughly 75% of the world's HA patients make this type of treatment far from ideal. In addition, this lifesaving therapy suffers from a high risk of treatment failure due to immune response to the infused FVIII. There is thus a need for novel treatments, such as those using stem cells and/or gene therapy, which have the potential to mediate long-term correction or permanent cure following a single intervention. In the present review, we discuss the clinical feasibility and unique advantages that an in uteroapproach to treating HA could offer, placing special emphasis on a new sheep model of HA we have developed and on the use of mesenchymal stromal cells (MSC) as cellular vehicles for delivering the FVIII gene.

PMID: 25566073
ثبت امتیاز
نظرات
در حال حاضر هیچ نظری ثبت نشده است. شما می توانید اولین نفری باشید که نظر می دهید.
ارسال نظر جدید

تصویر امنیتی
کد امنیتی را وارد نمایید:

آرشیو سالانه
آرشیو سالانه
نظرات خوانندگان
نظرات خوانندگان