جستجو
ورود
  22 آذر 1397

  سلول های بنیادی پرتوان القایی مشتق از بیماران برای مدل سازی دیستروفی ژنتیکی شبکیه

تاریخ انتشار: ﺳﻪشنبه 17 مهر 1397 | امتیاز: Article Rating

شبکیه انسانی، یک بافت بسیار پیچیده است که بخش جدایی ناپذیری از سیستم عصبی مرکزی ما را می سازند. شگفت آور است که شبکیه ما به طور یکپارچه کار می کند تا یکی از حیاتی ترین حس های ما را ایجاد کند و زمانی که بخشی از شبکیه تخریب می شود، به همان اندازه مخرب است و  افراد را از دیدن محروم می سازد. بعد از چندین دهه تحقیق، محققین به اندازه ای سلول های شبکیه را درک کرده اند که می توانند میلیون نفر انسانی که از نابینایی های ارثی رنج می برند را درمان کنند. این درک تا حدی از توانایی کشت سلول های بنیادی جنینی انسانی و خلاقیت در سلول های بنیادی پرتوانی القایی نشات می گیرد که می توانند از بیماران مختلف کشت شده و برای مدل سازی بیماری آن ها استفاده شوند. در این مطالعه مروری، ما موفقیت ها در مطالعات خاص مدل سازی بیماری و اکتشافات مولکولی حاصل از آن ها را مورد تاکید قرار می دهیم. بزرگ ترین گام ها در مدل سازی سلولی از موتاسیون در ژن های با عملکرد های اثبات شده و به خوبی درک شده در قالب شبکیه بدست آمده است. ما بر این باوریم که آینده مدل سازی سلولی بسته به تاکید بر تولید قابل تکرار انواع سلول های شبکیه دارد که نشان دهنده نجات عملکردی آن ها با استفاده از نوکلئازهای قابل برنامه ریزی خاص جایگاه است که به سمت غربالگری های غیر متعصبانه به سمت توالی یابی نسل جدید شیفت می کند.

Prog Retin Eye Res. 2018 Sep 11. pii: S1350-9462(18)30009-0. doi: 10.1016/j.preteyeres.2018.09.002. [Epub ahead of print]

Patient-derived induced pluripotent stem cells for modelling genetic retinal dystrophies.

Foltz LP1, Clegg DO2.

Abstract

The human retina is a highly complex tissue that makes up an integral part of our central nervous system. It is astonishing that our retina works seamlessly to provide one of our most critical senses, and it is equally devastating when a disease destroys a portion of the retina and robs people of their vision. After decades of research, scientists are beginning to understand retinal cells in a way that can benefit the millions of individuals suffering from inherited blindness. This understanding has come about in part with the ability to culture human embryonic stem cells and the innovation of induced pluripotent stem cells, which can be cultured from patients and used to model their disease. In this review, we highlight the successes of specific disease modelling studies and resulting molecular discoveries. The greatest strides in cellular modelling have come from mutations in genes with established and well-understood cellular functions in the context of the retina. We believe that the future of cellular modelling depends on emphasising reproducible production of retinal cell types, demonstrating functional rescue using site-specific programmable nucleases, and shifting towards unbiased screening using next generation sequencing.

PMID: 30217765
ثبت امتیاز
تبلیغات
تبلیغات
آرشیو سالانه
آرشیو سالانه
نظرات خوانندگان
نظرات خوانندگان