مدل های سلولی برای کاردیومیوپاتی انسانی: بهترین گزینه چیست؟

تاریخ انتشار: جمعه 22 آذر 1398 | امتیاز: Article Rating

کاردیومیوپاتی های ژنتیکی، گروهی از اختلالات مربوط عملکرد و ساختار میوکاردی غیر طبیعی هستند. اگرچه این سلول ها به صورت انفرادی نادر هستند، اما آن ها مجنوعا یک بار قابل توجهی را روی سلامتی اعمال می کنند زیرا آن ها در مراحل اولیه زندگی ایجاد می شوند و دلیل اصلی مرگ و میرها و عوارض جانبی در بین کودکان تحت تاثیر قرار گرفته هستند. ناهمگونی و نادر بودن این اختلالات نیازمند استفاده از یک سیستم مدل مناسب به منظور شناسایی مکانیسم بیماری ها و تکوین درمان های مفید هستند زیرا داروهای استاندارد در این زمینه موثر نیستند. یک رویکرد معمول برای مطالعه بیماری های انسانی شامل استفاده از مدل های جانوری بویژه جوندگان است اما به دلیل تفاوت های مهم زیستی و فیزیولوژیک، این سیستم مدل ممکن است بیماری های انسانی را شبیه سازی نکنند. یک رویکرد جایگزین برای مطالعه کاردیومیوپاتی های متابولیک بر استفاده از مدل های سلولی تکیه دارد که اغلب آن ها رده های سلولی نامیرا شده یا فیبروبلاست های مشتق از بیماران هستند. با این حال، شناخته شدن اخیر سلول های بنیادی پرتوان القایی(iPSCs) که توانایی تمایز به هر نوع سلولی را در بدن دارند، توجه زیادی را را به خود جلب کرده اند و پتانسیل ایجاد انقلابی در مطالعه بیماری های نادر را دارند. در این مقاله ما مزیت ها و معایب هر سیستم مدل را بوسیله مقایسه استفاده از آن ها برای مطالعه کاردیومیوپاتی میتوکندریایی با فوکوس ویژه روی استفاده از iPSCs در زیست شناسی قلبی عروقی برای مدل سازی بیماری های ژنتیکی و متابولیکی نادر مرور می کنیم.

World J Cardiol. 2019 Oct 26;11(10):221-235. doi: 10.4330/wjc.v11.i10.221.

Cellular models for human cardiomyopathy: What is the best option?

Jimenez-Tellez N1, Greenway SC2.

Abstract

The genetic cardiomyopathies are a group of disorders related by abnormal myocardial structure and function. Although individually rare, these diseases collectively represent a significant health burden since they usually develop early in life and are a major cause of morbidity and mortality amongst affected children. The heterogeneity and rarity of these disorders requires the use of an appropriate model system in order to characterize the mechanism of disease and develop useful therapeutics since standard drug trials are infeasible. A common approach to study human disease involves the use of animal models, especially rodents, but due to important biological and physiological differences, this model system may not recapitulate human disease. An alternative approach for studying the metabolic cardiomyopathies relies on the use of cellular models which have most frequently been immortalized cell lines or patient-derived fibroblasts. However, the recent introduction of induced pluripotent stem cells (iPSCs), which have the ability to differentiate into any cell type in the body, is of great interest and has the potential to revolutionize the study of rare diseases. In this paper we review the advantages and disadvantages of each model system by comparing their utility for the study of mitochondrial cardiomyopathy with a particular focus on the use of iPSCs in cardiovascular biology for the modeling of rare genetic or metabolic diseases.

PMID: 31754410
ثبت امتیاز
نظرات
در حال حاضر هیچ نظری ثبت نشده است. شما می توانید اولین نفری باشید که نظر می دهید.
ارسال نظر جدید

تصویر امنیتی
کد امنیتی را وارد نمایید:

آرشیو سالانه
آرشیو سالانه
نظرات خوانندگان
نظرات خوانندگان