مزیت های دخیل در مزایایی بینایی پیوند سلول برای درمان تخریب شبکیه

تاریخ انتشار: یکشنبه 24 آذر 1398 | امتیاز: Article Rating

پیوند سلول های شبکیه برای اثبات مزایای بالقوه آن ها در درمان بیماری های نابینا کننده در جانوران مورد مطالعه قرار گرفته است. پیش سازهای گیرنده نوری به مدل های جانوری تخریب شبکیه وراثت مندلی گرافت شده اند و سلول های اپی تلیالی رنگ دانه دار شبکیه برای احیای عملکرد بینایی در مدل های جانوری تخریب ماکولای مرتبط با سن(AMD) و اخیرا در بیماران مورد استفاده قرار گرفته است. سلول درمانی بیش از ژن درمانی اصلاح کننده در تخریب وراثتی شبکیه می تواند بر ناهمگونی ژنتیکی غلبه کند و این امر از طریق یک درمان برای همه اشکال ژنتیکی بیماری صورت می گیرد. در تخریب ماکولای مرتبط با سن، وجود آلل های خطر متعدد از استفاده پیش گیرانه از ژن درمانی جلوگیری می کند. به طور مکانیکی، آزمایشات پیوند پیش سازهای گیرنده نوری اهمیت تبادل مواد سیتوپلاسمی بین سلول های گرافت شده و سلول های میزبان برای احیای عملکردی را آشکار ساخته است که یک مکانیسم غیر مترقبه و یک مفهوم جدید است. برای پیوند سلول های اپی تلیالی رنگ دانه دار شبکیه، مکانیسم های پشت پرده مزایای درمانی تنها تا حدی درک شده اند و کارآزمایی های بالینی در دست انجام هستند. مطالعات جذاب که توصیف کننده نحوه ایجاد روشها برای تولید پیوند سلولها و نشان دادن فواید کاربردی برای بینایی است ، بررسی می شوند.

Int J Mol Sci. 2019 Jan 28;20(3). pii: E557. doi: 10.3390/ijms20030557.

Mechanisms Underlying the Visual Benefit of Cell Transplantation for the Treatment of Retinal Degenerations.

Léveillard T1, Klipfel L2.

Abstract

The transplantation of retinal cells has been studied in animals to establish proof of its potential benefit for the treatment of blinding diseases. Photoreceptor precursors have been grafted in animal models of Mendelian-inherited retinal degenerations, and retinal pigmented epithelial cells have been used to restore visual function in animal models of age-related macular degeneration (AMD) and recently in patients. Cell therapy over corrective gene therapy in inherited retinal degeneration can overcome the genetic heterogeneity by providing one treatment for all genetic forms of the diseases. In AMD, the existence of multiple risk alleles precludes a priori the use of corrective gene therapy. Mechanistically, the experiments of photoreceptor precursor transplantation reveal the importance of cytoplasmic material exchange between the grafted cells and the host cells for functional rescue, an unsuspected mechanism and novel concept. For transplantation of retinal pigmented epithelial cells, the mechanisms behind the therapeutic benefit are only partially understood, and clinical trials are ongoing. The fascinating studies that describe the development of methodologies to produce cells to be grafted and demonstrate the functional benefit for vision are reviewed.

PMID: 30696106
ثبت امتیاز
آرشیو سالانه
آرشیو سالانه
نظرات خوانندگان
نظرات خوانندگان