ویرایش ژن در سلول های بنیادی پرتوان انسانی: پیشرفت های اخیر برای درمان های بالینی

تاریخ انتشار: چهارشنبه 25 تیر 1399 | امتیاز: Article Rating

شناسایی سلول های بنیادی جنینی انسانی و فناوری بازبرنامه ریزی برای بدست آوردن سلول های بنیادی پرتوان القایی از سلول های سوماتیک بالغ، فرصت منحصربفردی برای ایجاد مدل های بیماری انسانی، استراتژی های ویرایش ژن و گزینه های سلول درمانی ارائه کرده است. تکوین سلول های بنیادی پرتوان از سلول های سوماتیک و ابزارهای دستکاری ژنومی، استفاده از نوکلئازهای اختصاصی جایگاه در تحقیقات سلول درمانی را مقدور ساخته است. شناسایی دستکاری موثر ژن، تمایز و استفاده بی خطر از یک استراتژی جدید برای درمان بسیاری از بیماری ها در آینده نزدیک را مقدور می سازد. کارآزمایی های بالینی ثبت شده در دسترس موجود به وضوح نیاز به گزینه های درمانی مبتنی بر ژن درمانی و سلول های بنیادی پرتوان را نشان می دهند. اگرچه تحقیقات سلول های بنیادی پرتوان مبتنی بر ویرایش ژنومی، زمینه ای محبوب برای تحقیقات در سراسر دنیا است، بهبود رویکردهای بالینی برای درمان هنوز نیاز به بررسی دارد. در این مطالعه مروری، ما وضعیت فعلی سلول درمانی پرتوان مبتنی بر ویرایش ژنوم و کاربردهای در بالین را به اختصار بیان می کنیم.

Adv Exp Med Biol . 2020;1237:17-28. doi: 10.1007/5584_2019_439.

Gene Editing in Human Pluripotent Stem Cells: Recent Advances for Clinical Therapies

Hatice Burcu Şişli  1 Taha Bartu Hayal  1 Selin Seçkin  1 Selinay Şenkal  1 Binnur Kıratlı  1 Fikrettin Şahin  1 Ayşegül Doğan  2

Abstract

The identification of human embryonic stem cells and reprogramming technology to obtain induced pluripotent stem cells from adult somatic cells have provided unique opportunity to create human disease models, gene editing strategies and cell therapy options.Development of pluripotent stem cells from somatic cells and genomic manipulation tools enabled to use site specific nucleases in the cell therapy research. Identification of efficient gene manipulation, safe differentiation and use will provide a novel strategy to treat many diseases in the near future. Current available registered clinical trials clearly indicate the need for pluripotent stem cell and gene therapy treatment options. Although gene editing based pluripotent stem cell research is a popular field for research worldwide, improvement of clinical approaches for treatment still remains to be investigated. In this review, we summarized the current situation of gene editing based pluripotent cell therapy developments and applications in clinics.

PMID: 31728915
ثبت امتیاز
آرشیو سالانه
آرشیو سالانه
نظرات خوانندگان
نظرات خوانندگان