روش های درمانی مبتنی بر سلولهای بنیادی برای دیستروفی عضلانی دوشن

تاریخ انتشار: شنبه 19 مهر 1399 | امتیاز: Article Rating
دیستروفی عضلانی گروهی از اختلالات ژنتیکی عضلانی است که باعث ضعف و تحلیل رفتن پیشرونده عضلات می شود. در این گروه ، دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) شایع ترین و یکی از شدیدترین آنها است. دیستروفی عضلانی دوشن یک بیماری مرتبط با کروموزوم X است که یک به 3500 تا یک به 5000 در پسران رخ می دهد. علت DMD جهش در ژن دیستروفین است که پروتئین رمزگذاری شده توسط آن ، هم پشتیبانی ساختاری و هم قابلیت سیگنالینگ سلولی را فراهم می کند. تاکنون گزینه های درمانی بسیار محدودی برای این بیماری در دسترس بوده و هیچ درمانی برای آن وجود ندارد. در این بررسی ، ما در مورد تحقیقات سلول درمانی موجود ، به ویژه بر پایه سلول های بنیادی ، که از میوبلاست ها ، سلول های ماهواره ای ، سلول های مغز استخوان ، مزوآنژیوبلاست ها و سلول های CD133 + استفاده می کنند ، بحث می کنیم. سرانجام ، ما بر سلول های بنیادی پرتوان انسانی (hPSC) که پتانسیل زیادی در درمان DMD دارند تمرکز می کنیم. سلول های بنیادی پرتوان انسانی را می توان پس از تمایز به یک نژاد میوژنیک برای پیوند اتولوگ استفاده کرد. در طی چند سال گذشته ، تکنیک های جداسازی و همچنین تمایز سریع برای دستیابی به نتایج موثر پیوند سلول های میوژنیک تمایز یافته از hPSC وجود داشته است. در این بررسی ، ما روش های کنونی تعهد / تمایز میوژنیک hPSC ها را خلاصه می کنیم و وضعیت کنونی پیوند سلولهای میوژنیک مشتق از hPSC را توصیف خواهیم کرد.

Stem cell-based therapies for Duchenne muscular dystrophy
Congshan Sun 1, Carlo Serra 2, Gabsang Lee 3, Kathryn R Wagner 2
Abstract
Muscular dystrophies are a group of genetic muscle disorders that cause progressive muscle weakness and degeneration. Within this group, Duchenne muscular dystrophy (DMD) is the most common and one of the most severe. DMD is an X chromosome linked disease that occurs to 1 in 3500 to 1 in 5000 boys. The cause of DMD is a mutation in the dystrophin gene, whose encoded protein provides both structural support and cell signaling capabilities. So far, there are very limited therapeutic options available and there is no cure for this disease. In this review, we discuss the existing cell therapy research, especially stem cell-based, which utilize myoblasts, satellite cells, bone marrow cells, mesoangioblasts and CD133+ cells. Finally, we focus on human pluripotent stem cells (hPSCs) which hold great potential in treating DMD. hPSCs can be used for autologous transplantation after being specified to a myogenic lineage. Over the last few years, there has been a rapid development of isolation, as well as differentiation, techniques in order to achieve effective transplantation results of myogenic cells specified from hPSCs. In this review, we summarize the current methods of hPSCs myogenic commitment/differentiation, and describe the current status of hPSC-derived myogenic cell transplantation.
PMID: 31639376
ثبت امتیاز
آرشیو سالانه
آرشیو سالانه
نظرات خوانندگان
نظرات خوانندگان