بیماری کم خونی داسی شکل میلیون ها نفر را در سراسر دنیا و تقریبا 100 هزار آمریکایی را تحت تاثیر قرار داده است. مشکلات متعدد هستند و در نتیجه مسیرهای پاتولوژیک پیچیده ای ایجاد می شوند که پایین دست جهش های نقطه ای در DNA هستند و شامل آسیب به غشای سلول های قرمز خون، التهاب، کم خونی همولیتیک مزمن با گشاد...

پیوند سلول های بنیادی خون ساز آلوژن(HSCT) یک راه درمانی را برای بیماران مبتلا به هموگلوبینوپاتی به ویژه بیماری کم خونی داسی شکل شدید(SCD) و تالاسمی(TM) ارائه می دهد. با این حال، قابلیت کاربردی پیوند سلول های بنیادی خون ساز محدود است که عمدتا به دلیل کمبود اهدا کننده است به نحوی که کمتر از 25 تا 30 د...

نوآوری: پیشرفت در سلول درمانی بیماری های خونی اکنون زمان مناسبی برای درمان های ژنتیکی و سلولی است. از سال 1989 بیش از 1500 مطالعه فاز I / II بطورمستقیم در داخل بدن و ژن درمانی سلولی در بیماری های مختلف به اتمام رسیده است. شواهد قابل توجهی از بهبود نتایج بالینی در هموفیلی B، نقص های ایمنی بدن، هموگل...