اخبار بین المللی, سلول درمانی, طب ترمیمی
شماره: 31272
1398/01/28 - 11:00
استفاده از CRISPR‌برای درمان کودک حبابی(bubble boy)

در مطالعات پیش درمانگاهی، محققین استنفورد توانسته اند از تکنیک ویرایش ژن CRISPR/Cas9 برای جایگزینی ژن جهش یافته دخیل در یک بیماری ایمنی مخرب استفاده کنند.

به گزارش بنیان به نقل از Stemcellportal، به طور نادر برخی از پسران با موتاسیونی متولد می شوند که مانع از تولید سلول های ایمنی برای آن ها می شود. این بیماری که یک نقص ایمنی ترکیبی شدید وابسته به X یا SCID-X1 است اغلب تحت عنوان بیماری کودک حبابی شناخته می شود و تنها روی مردان تاثیر می گذارد و در صورتی که در سال اول زندگی بیمار درمان نشود، کشنده خواهد بود.

SCID-X1 از هر 50 هزار تولد پسر، یک نفر را تحت تاثیر قرار می دهد و اغلب افراد از یک موتاسیون ناتوان کننده در ژن IL2R gamma رنج می برند. با غیر فعال شدن این ژن، سیستم ایمنی هرگز تکوین نمی یابد. درمان استاندارد برای بیماران مبتلا به SCID-X1 شامل پیوند مغز استخوان است که سلول های بنیادی را برای کودک فراهم می کند که موجب افزایش سلول های ایمنی و تقویت سیستم ایمنی وی می شوند. اما تضمینی برای موفقیت این رویکرد نیست. همان طور که گفته شده محققین استفورد به سرپرسی دکتر پورتئوس توانسته اند از قابلیت تکنولوژی CRISPR/Cas9 برای تغییر کلاسی از سلول های بنیادی و تبدیل آن ها به سلول های خونی و ایمنی استفاده کنند. این رویکرد موجب عملکرد مجدد ژن می شود. مدل موشی که این سلول های ویرایش شده را دریافت کرده است توانسته است سلول های ایمنی جدیدی را تولید کند و هیچ گونه عارضه جانبی قابل تشخیصی را نشان نداده است. نتایج این کار امیدوار کننده بوده و محققین بر این باورند که این درمان می تواند به طور بالقوه ای در انسان نیز موفقیت آمیز باشد.

پایان مطلب/

©2013 Royan Corporation. All Rights Reserved