به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، ژن درمانی تکنیکی است که به پزشکان کمک می کند که یک اختلال ژنتیکی را با وارد کردن ژن تصحیح شده به سلول های بیماران درمان کنند. در ادامه بخش دوم صحبت های دکتر رونکارولو متخصص ژن درمانی در میلان و استنفورد را با یک خبرگزاری می خوانید:

سوال: آیا می توانید در مورد جزئیات بیماری های درمان شده صحبت کنید؟

رونکارولو: البته، اجازه بدهید این مطلب را با یک تجربه شخصی شروع کنم، من این امتیاز را داشتم که در میلان به عنوان محقق اصلی در زمینه ژن درمانی کار کنم. ما از وکتورهای رتروویروسی برای انتقال ژن استفاده کردیم. آن ها محدودیت هایی دارند اما در آن زمان آن ها تنها وکتورهایی بودند که ما می توانستیم برای دستکاری سلول های مغز استخوان بیمارانی با نقص ایمنی ترکیبی شدید استفاده کنیم. این یک بیماری بسیار پیچیده است زیرا نقص ایمنی ترکیبی شدید به دلیل نقص در آنزیمی به نام آدنوزین دآمیناز است. ژن تراپی در مورد این افراد آن ها را درمان می کند. این واقعا برای اولین بار بود و من باید بگویم که این تنها مطالعه موفقیت آمیز با رتروویروس ها بوده است. هم چنین من مسئول اصلی مطالعات بالینی سندرم Wiskott-Aldrich بوده ام یک بیماری خونی پیچیده است. در این جا نیز نقص ایمنی وجود دارد اما نقص در چندین رده خونی وجود دارد و خونریزی های شدید در بیماران اتفاق می افتد. اینک ما توانسته ایم با استفاده از ژن درمانی با موفقیت این بیماران را درمان کنیم. دستاورد بزرگ دیگر در میلان، لوکودیستروفی متاکروماتیک بوده است که بیماری متابولیک است که قبل از ژن درمانی لاعلاج بوده است، ولی اینک این مهم اتفاق افتاده است و ما به این بیماران شانس زندگی داده ایم. شمار دیگری از بیماری های ژنتیکی دیگر مانند هموفیلی، تالاسمی و آنمی داسی شکل نیز هستند که در حال حاضر محققین روی آن ها کار می کنند و به موفقیت هایی نیز دست یافته اند.

سوال: شما درسال 2014 از انستیتو تحقیقاتی سان رافائل در میلان به استنفورد آمده اید، چه چیز شما را به اینجا کشانده است؟

رونکارولو: استنفورد یک فرصت بزرگ برای متحول کردن تحقیقات سلول های بنیادی و ژن درمانی است. علوم پایه در حال حاضر در نهایت نوآوری قرار دارند. زمانی که ما به محققینی در استنفورد نگاه می کنیم که در زمینه سلول های بنیادی کار می کنند، انبوهی از نوآوری ها و اطلاعات را در آن ها مشاهده می کنیم که در نوع خود منحصربفرد است. و من فکر می کنم که می توانم این اطلاعات را می توانم ترجمه کنم و آن را از آزمایشگاه های تحقیقاتی به مراحل بالینی و درمانی بیاورم. این چیزی است که من را به خود جلب کرده است و من پتانسیل زیادی را اینجا مشاهده کردم. و در این زمینه در استنفورد سرمایه گذاری خوبی نیز صورت می گیرد.

سوال: چشم انداز شما برای آینده ژن درمانی چیست؟

رونکارولو: نردبان مطالعات شامل پله های متفاوتی است که از شناسایی ژن ناقص شروع می شود(در مورد بیماری های ژنتیکی) و به مکانیسم های منجر به بیماری و هدف قرار دادن بیماری با استفاده از ژن درمانی منتهی می شود. زمانی که ما در مورد بیماری های ژنتیکی فکر می کنیم و آن چه در استنفورد می توانیم انجام دهیم، یک فرصت منحصر بفرد، احتمال ژن درمانی با استفاده از سلول های بنیادی خالص شده است، که شامل سلول های بنیادی خالص شده خونی و سلو لهای بنیادی ویژه هر بافت است. ما در استنفورد دارای یک تکنولوژی بسیار پیشرفته برای ویرایش ژن هستیم که می توانیم از آن برای تصحیح این سلول های بنیادی ویژه هر بافت استفاده کنیم. هم چنین ما شماری از داروهای بیولوژیکی را داریم که به ما کمک می کند که بیماران را برای دریافت مقادیر کمتر سمی و کمتر خطرناک سلول آماده کنیم. این داروهای بیولوژیک به ما کمک می کند که این ژن درمانی ها را بدون استفاده از شیمی درمانی برای آماده سازی بیماران انجام دهیم. اگر ما بتوانیم این مراحل سه گانه: ویرایش ژنومی، استفاده از سلول های بنیادی خالص شده و آماده سازی بهتر بیماران را به خوبی انجام دهیم، انقلاب بزرگی را در زمینه ژن درمانی برای بیماران ژنتیکی ایجاد کرده ایم.

پایان مطلب/