به گزارش بنیان به نقل از sciencedaily، دلیل این بیماری موتاسیونی است که در ژن کد کننده IL-2Rγ رخ می دهد و منجر به فقدان لنفوسیت های دارای عملکرد می شود. با توجه به نگرانی های لوکمیاژنیک استفاده از ژن درمانی های ویروسی، ایجاد یک گزینه درمانی جایگزین امری ضروری است. در این مطالعه محققین در انستیتو سالک از تکنولوژی سلول های بنیادی پرتوان القایی و ویرایش ژنی به واسطه TALENs برای ایجاد رده های iPSC تصحیح ژن شده و موتاسیون یافته استفاده کردند. در حالی که iPSCهای موتانت دارای ظرفیت تولید پیش سازهای خون ساز و سلول های میلوئید هستند، تنها نوع وحشی و iPSCهای تصحیح ژن شده می توانند سلول های NK بالغ و پیش ساز سلول های T ایجاد کنند که به طور صحیح IL-2Rγ را بیان می کنند. این مطالعه پتانسیل ایجاد سلول درمانی اوتولوگ برای بیماران مبتلا به نقص ایمنی ترکیبی شدید وابسته بهX را نشان می دهد.

پایان مطلب/