به گزارش بنیان به نقل ازnews-medical.net، در این مطالعه  موش های فاقد پروتئین retGC1 مورد ژن درمانی برای جایگزینی retGC1 قرار گرفتند و عملکرد بینایی آن ها احیا شده و به مدت شش ماه ثابت باقی ماند. موفقیت این روش قویا تست های بالینی ژن درمانی که شبکیه بیماران LCA1 را هدف قرار می دهد، پشتیبانی می کند. در این مطالعه که با همکاری محققین در دانشگاه فلوریدا و دانشگاه سالوس صورت گرفت، محققین تاکید دارند که به استراتژی های درمانی نیاز است که عملکرد از دست رفته سلول های مخروطی در بیماران مبتلا به LCA1 را احیا کنند. در این مطالعه محققین از وکتورهای ویروسیAAV برای انتقال ژن کد کننده retGC1 به مرکز غنی از سلول های مخروطی شبکیه مدل موشی فاقد retGC1 استفاده کردند. چگونگی طراحی، نتایج و جمع بندی های صورت گرفته در مطالعه ای تحت عنوان Gene Therapy Fully Restores Vision to the All-Cone Nrl−/−Gucy2e−/− Mouse Model of Leber Congenital Amaurosis-1." به چاپ رسیده است. این مطالعه پتانسیل عظیم ژن درمانی نوترکیب(rAAV) را برای درمان موثر دلایل ژنتیکی نابینایی نشان می دهد.

پایان مطلب/