تاریخ انتشار: یکشنبه 20 دی 1394
مهار موفقیت آمیز پیشرفت دیستروفی عضلانی دوشن با استفاده از تکنولوژی ویرایش ژن

  مهار موفقیت آمیز پیشرفت دیستروفی عضلانی دوشن با استفاده از تکنولوژی ویرایش ژن

تیمی از محققین در UT Southwestern موفق شده اند با استفاده از تکنولوژی ویرایش ژنی CRISPR/Cas9 مانع از پیشرفت دیستروفی عضلانی دوشن در موش های جوان شوند.
امتیاز: Article Rating

به گزارش بنیان به نقل ازmedicalxpress، دیستروفی عضلانی دوشن شایع ترین و شدیدترین شکل از دیستروفی عضلانی در بین پسران است که با دژنراسیون عضلانی پیشرونده و ضعف عضلانی مشخص می شود. این بیماری به دلیل موتاسیون در ژن دیستروفین اتفاق می افتد. هر چند دلیل ژنتیکی این بیماری بیش از 30 سال است که شناسایی شده است اما تاکنون درمان موثری برای آن ایجاد نشده است. در این بیماری فیبرهای عضلانی تجزیه شده و با بافت چربی و فیبروز جایگزین می شوند و در نتیجه عضله رفته رفته ضعیف تر می شود. در مطالعه ای جدید محققین در UT Southwestern از روش ویرایش ژن استفاده کرده اند تا موتاسیون دیستروفین را برای همیشه تصحیح کنند. این روش درمانی با سایر روش های متفاوت است زیرا دلیل اصلی بیماری را از بین می برد. برای این کار محققین از تکنیک CRISPR/Cas9 استفاده کردند و ژن معیوب دیستروفین را در موش ها با ژن دیستروفین طبیعی جایگزین کردند. موش های مدل شده برای دیستروفی عضلانی که مورد ویرایش ژنی قرار گرفته بودند، شروع به تولید دیستروفین کردند و ساختار و عملکرد عضلات اسکلتی و قلبی نیز در آن ها بهبود یافت. این مطالعه جنبه های بسیار مهم و کاربردی ویرایش ژنوم را در دیستروفی عضلانی دوشن نشان می دهد. گام بعدی محققین تست این روش برای بیماران و مدل های جانوری بزرگ در مطالعات پیش درمانگاهی خواهد بود.

پایان مطلب/

ثبت امتیاز
نظرات
دوشنبه, 26 بهمن,1394

پزشک مشاور

عسل@: <br />باسلام <br />در پاسخ قبلی هم ذکر شد که طرح در حال اجرا برا ی بیماران با علایم ضعف عضلانی خفیف و مبتلا به فاسيو اسكاپولو هومورال (FSHD)قابل انجام است.

ﺳﻪشنبه, 13 بهمن,1394

عسل

من با کلینیک تماس گرفتم. گفتند دیستروفی که از نوع میوپاتی باشد حتی خفیف هم باشد طرحی نداریم. پس من چه کنم؟

شنبه, 10 بهمن,1394

saeed

سلام..چند خبر از درمان قطعی سرطان سینه توسط دکتر کریم نیرنیا خوندم..آیاواقعیت داره؟و شماره ای از مطبشون تو آلمان رو دارید؟توروخدا سریع جواب بدید

ﺳﻪشنبه, 06 بهمن,1394

پزشک مشاور

عسل@: <br />با سلام <br />شیوه سلول درمانی موجود برای ممانعت از پیشرفت بیماری است و تنها برای درمان بیماران مبتلا به فاسيو اسكاپولو هومورال (FSHD)قابل انجام است اگرعلایم ضعف عضلانی شما خفیف است وهنوز به مراحل مشکلات قلبی وتنفسی نرسیده است می توانید به کلینیک سلول درمانی رویان مراجعه کنید. <br />کلینیک پژوهشگاه رویان : شماره 22339951 تا 53

ﺳﻪشنبه, 06 بهمن,1394

پزشک مشاور

saeed@: <br />باسلام <br />سلول های بنیادی در حال حاضر تنها برای درمان سرطان خون ولنفوم ازنوع خفیف قابلیت درمانی دارد ولی برای سایر سرطان هافعلا کاربرددرمانی ندارد.

شنبه, 03 بهمن,1394

saeed

سلام..بیمارستان شریعتی با سلول های بنیادی سرطان رو هم درمان میکنه؟؟ کلا تو ایران همچین مرکزی هست؟؟ اگه هست لطفا شماره تلفن اون بیمارستان رو لطف کنید

پنجشنبه, 01 بهمن,1394

عسل

خیلی ممنون لطف کردین. یه سوال دیگه داشتم درمان دیستروفی خفیف عضلانی تقریبا تا چند وقت دیگه خواهد امد. و من روش درمانی در حال حاضر را انجام دهم خواهم توانست بدون دست از پله بالا بروم و تاثیری روی من خواهد داشت؟

یکشنبه, 27 دی,1394

عسل

سلام <br />من دیستروفی عضلانی دارم. چهار ساله گرفتم. ولی پیشرفتی نداره. فقط توی پله کم میارم. باید نرده رو بگیرم. و جایی نرده نداشته باشه نمیتونم برم. من میخواهم یه کم بهتر بشم. هر روشی با هر هزینه ای هم باشه انجام می دهم. من پزشکم تهران هست. ایا روشی هست که به پزشکم بگم. اگر امکان دارد هر روشی هست به من بگویید. <br /> <br />با تشکر

جمعه, 25 دی,1394

پزشک مشاور

آرزو@: <br />باسلام <br />فعلا این طرح تنها قابل استفاده توسط محققین دانشگاه تگزاس می باشد و درصورت جواب گرفتن ازاین طرح و ثبت شدن،قابل استفاده برای سایر کشور هاست،درصورت کسب آخرین اخبار دراین زمینه حتما ازطریق همین سایت اعلام خواهد شد،باآرزوی سلامتی و شفای کامل برای تمامی شمابیماران عزیز

جمعه, 25 دی,1394

آرزو

خیلی عذر میخوام بابت مزاحمتهای پی در پی ام، من اگر بخوام برای این طرح کاندید بشم امکانش هست ؟ با توجه به اینکه من دوشن نیستم و بیماریم از بزرگسالی خودش رو نشون داد، اما تا به الان شرایط جسمی خیلی بدی دارم و نسبتا اگر اشتباه نکنم حدود هشتاد درصد توان حرکتیم رو از دست دادم، حالا ده درصد شاید زیاد گفته باشم ولی درکل وضع جسمانی خیلی بدی دارم. اگر بخوام برای این آزمایش ویرایش ژن کاندید بشم من رو میپذیرند ؟ و در ایران امکانش هست ؟ یا فقط آمریکا این تست انجام میشه ؟ ممنونم میشم دراین باره توضیح بفرمایید. بخدا شرمنده ام بابت اینهمه مزاحمت که براتون ایجاد میکنم، تنها امیدم سایت شماست، چندساله که مدام پیگیر خبرهاتون هستم، و همین همراهی شما پزشکان محترم هست که نور امید رو در دل تاریکم روشن نگه داشته.... سپاسگزارم از لطف و بزرگواریتون ...

جمعه, 25 دی,1394

پزشک مشاور

آرزو@: <br />باسلام <br />فعلا روش سلول درمانی در ایران تنها برای درمان بیماران مبتلا به فاسيو اسكاپولو هومورال (FSHD)قابل انجام است،اگرطرح ژن درمانی کلینیکال برای درمان بیماران شروع شودبایدابتدا طرح آزمایشی برروی بیماران کاندیدانجام شودوبعد ازدیدن علایم بهبودی که شاید زمان آن کمتر از 5 سال هم باشد،این به زمان ومیزان پاسخ گویی بیماران کاندیدبستگی دارد،برای سایر افرادبیمارهم قابل اجراست.

جمعه, 25 دی,1394

آرزو

بازهم سلام و سپاس از توجه و پاسخگوییتون. مگر طرح سلول درمانی برای دیستروفی سی ام دی، میتونیک یا لیمب گریدل اصلا اجرا شده ؟ و مگر اصلا سلول درمانی تأثیری داره برای دیستروفی مادرزادی ؟ کسی مثل من نیاز به درمانی داره که حداقل بیست تا سی درصدی توان حرکتیش برگرده ! مگر این طرح ویرایش ژنتیکی روی موش موفقیت آمیز نبوده ؟ پس دیگه چرا باید پنج سال طول بکشه تا تست بالینی بر روی انسان انجام بشه ؟ کشوری مثل آمریکا با این همه ادعا توان فراهم کردن امکانات برای محققینش رو نداره مگر ؟ مگر انسانهایی با سن و سال من چقدر میتونن دووم بیارن یا چقدر فرصت دارن اصلا ؟ یکی مثل من که از سن بیست و چهارسالگی بیماریم ملموس شد و تا الان که 31 ساله هستم پیشرفت کرده، و همه ی فرصتهای زندگیم رو از دست دادم، الان تنها خواستم از درمان اینه که تا حدی خوب بشم که بتونم فقط کارهای شخصیم رو خودم به تنهایی انجام بدم، و یجورایی ایستاده بمیرم ! نه اینکه سربار خونوادم بشم و ذلت و خواری خودم رو شاهد باشم ! واقعا عذر میخوام بابت پرحرفیم.. به هرحال ممنونم از لطف و بزرگواری شما پزشکان و مشاوران محترم که انقدر برای مردم ارزش قائلید که وقت میگذارید و همراهیشون میکنید. برای شما و عزیزانتون آرزوی فقط سلامتی دارم ... مانا باشید گرامیان ... 🌹

ارسال نظر جدید

تصویر امنیتی
کد امنیتی را وارد نمایید:

کلیدواژه
کلیدواژه