به گزارش بنیان به نقل ازmedicalxpress، رتینیت پیگمنتوزا یک بیماری وراثتی است که موجب تجزیه شدن شبکیه و نابینایی در بیش از یک و نیم میلیون نفر در سراسر دنیا شده است. در این مطالعه جدید محققین برای اولین بار ژن ناقص مربوط به این بیماری را در سلول های بنیادی که از خود بیمار گرفته شده بودند تصحیح کردند. در این مطالعه محققین با بازبرنامه ریزی سلول های پوستی بیماران مبتلا به رتینیت پیگمنتوزا، سلول های بنیادی پرتوان القایی را از آن ها تولید کردند. سپس به دلیل این که این سلول های بنیادی نیز حامل موتاسیون ژنتیکی مرتبط با رتینیت پیگمنتوزا هستند از تکنیک CRISPR‌برای اصلاح آن استفاده کردند. این سلول های بنیادی می توانند به طور بالقوه ای به سلول های شبکیه سالم تبدیل شده و به بیماری که دچار نابینایی شده بود پیوند شوند. این سلول ها به دلیل این که از خود بیمار مشتق شده اند کمترین میزان رد پیوند را دارا خواهند بود. در این مطالعه محققین واریته شایعی از رتینیت پیگمنتوزا که به دلیل موتاسیون در ژن RGPR‌اتفاق می افتد را مورد تصحیح با روش CRISPR‌قرار دارند. محققین براین باورند که موفقیت در هدف قرار دادن RGPR می تواند برای درمان سایر اشکال رتینیت پیگمنتوزا و همچنین برخی بیماری های ژنتیکی دیگر امیدوار کننده باشد.

پایان مطلب/