به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، این سیستم که بر مبنای CRISPR طراحی شده است، تولید مدل های سلولی برای آنالیز مکانیسم های دخیل در منشا و پیشرفت این بیماری و سایر بیماری ها را می دهد و می توان درمان های جدید برای این بیماری ها را کشف کرد. از تکنولوژی ویرایش ژنومی CRISPR نه تنها برای درمان بیماری ها، بلکه برای تولید مدل های مختلف بیماری و برای مطالعه وقایع مولکولی دخیل در ایجاد این بیماری ها می توان استفاده کرد. این مدل ها برای یافتن مسیرهای تشخیصی و درمانی جدید حیاتی هستند.

در این مطالعه جدید هم محققین توانسته اند از CRISPR برای ایجاد یک مدل سارکوم یوئینگ در سلول های بنیادی بالغ و جنینی انسان استفاده کنند. مکانیسم شروع بیماری سارکوم یوئینگ رخ دادن ترانسلوکاسیون بین کروموزوم های 11 و 22  است که منجر به ادغام دو ژن و منجر به ایجاد انکوژنی جدید می شود. بعد از چندین آزمایش و برای بهبود نتایج، محققین استفاده از یک کمپلکس ریبونوکلئوپروتئینی sfRNA-Cas9 را که در آزمایشگاه تولید شده بود(در قالب پلاسمید) و یک DNA staple(یک توابی کوتاه که دو انتهایی کروموزوم را به هم متصل می کند و سیستم CRISPR‌را می شکند و ترانسلوکاسیون را تسهیل می کند) استفاده کردند. این امر نرخ موفقیت در مدل سازی بیماری را تا هفت برابر افزایش می دهد. از طرفی این نشان می دهد که محققین موفق به ایجاد ابزاری برای القای ترانسلوکاسیون های هدفمند شده اند. این استراتژی اجازه تولید مدل های سرطانی از سلول های بنیادی انسانی و ویرایش ژنومی صحیح برای ایجاد درمان های دارویی و سلولی جدید را می دهد.

پایان مطلب/