به گزارش بنیان به نقل از sciencedaily، تیمی از محققین دانشگاه شیگاکو توانسته است بر چالش های محدود کننده ژن درمانی غلبه کنند و نشان دادند که چگونه رویکردی جدید با پیوند پوست می تواند ژن درمانی طیف وسیعی از بیماری های انسانی را تسهیل کند. در مطالعه ای که در اوایل آگوست در Cell Stem Cell به چاپ رسیده است شکل جدیدی از ژن درمانی را توصیف می کند که از طریق پیوندها پوستی صورت می گیرد و می تواند منجر به درمان دو بیماری مرتبط و بی نهایت شایع شود: دیابت نوع دو و چاقی.

در این مطالعه جدید، دکتر ژیائویانگ و همکارانش مدل پیوند موش به موشی را در جانوران با سیستم ایمنی سالم ارائه کرده اند و براین باورند که این پلت فرم این پتانسیل را دارد که منجر به ژن درمانی های بی خطر و با دوامی شود که روزی بتوان از آن در مورد بیماری های انسانی استفاده کرد.

در مطالعه ای که تحت عنوان Engineered epidermal progenitor cells can correct diet-induced obesity and diabetes به چاپ رسیده است، محققین ژنی را برای پپتید شبه گلوکاگون 1 (GLP1) را وارد سلول کردند که هورمونی است که پانکراس را تحریک به ترشح انسولین می کند. این انسولین اضافی گلوکز اضافی را از خون بر می دارد و مشکلات مربوط به دیابت را مهار می کند. پپتید GLP1 می تواند خالی شدن معده را به تاخیر بیاندازد و اشتها را کاهش دهد. با استفاده از CRISPR،‌محققین ژن GLP1 را مدیفه کردند و موتاسیونی را درون آن ایجاد کردند که موجب افزایش نیمه عمر هورمون در جریان خون می شود. یک پروموتور القا کننده نیز به این ژن چسبانده شده است که آن ها را قادر می سازد که در زمان مقتضی و تحت تیمار با آنتی بیوتیک دوکسی سیکلین، GLP1‌بیشتری تولید کنند. آن ها این ژن را به سلول های پوست وارد کرده و آن ها را در محیط کشت آزمایشگاه تکثیر کردند. با استفاده از این سلول های پوستی، محققین ارگانوئیدهای پوستی را تولید کردند و آن ها را به پوست موش های دارای سیستم ایمنی سالم پیوند کردند. هیچ اثری از رد پیوند مشاهده نشد. زمانی که موش غذای حاوی مقادیر اندک دوکسی سیکلین را مصرف کرد، شروع به آزاد سازی سطوح وابسته به دوزی از GLP1 درون خون کرد. این امر خود موجب افزایش سطح انسولین در خون و کاهش سطح گلوکز خون شد. زمانی که محققین موش های طبیعی و موش های تغییر ژن یافته را با رژیم غذایی پر چربی تغذیه کردند، در هر دو گروه آن ها چاق شدند. زمانی که در هر دو گروه سطوح متنوعی از دوکسی سیکلین به رژیم غذایی شان اضافه شد،  تا آزادسازی GLP1 در آن ها القا شود، در موش های طبیعی آن ها دچار اضافه وزن شدند و موش های بیان کننده GLP1 وزن از دست دادند. بیان GLP1، سطح گلوکز را پایین آورد و مقاومت انسولینی را کاهش داد. در مجموع این داده ها قویا نشان داد که ژن درمانی پوستی با بیان القایی GLP1 می تواند برای درمان و مهار چاقی و دیابت استفاده شود.

پایان مطلب/