به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، بیماری آماروسیس مادرزادی لبر(LCA) در نوزادی شروع می شود، به آهستگی پیشرفت می کند و در نهایت منجر به نابینایی فرد می شود. این بیماری بسیار نادر بوده و از هر 80000 نفر، یک نفر را مبتلا می کند. دلیل این بیماری را موتاسیون در بیش از 19 ژن مختلف می دانند.در مطالعه ای بالینی محققین دانشگاه آیوا از یک ژن درمانی منحصربفرد که در حال تایید نهایی بوسیله FDA است، برای درمان این افراد استفاده کرده اند. در فاز سه این مطالعه دکتر راسل و همکارانش 29 بیمار را مورد ژن درمانی قرار دادند و مشاهده کردند که 27 نفر از آن ها یک بهبودی قابل توجه در بینایی شان بدست آوردند، به طور که آن ها قادر بودند در نور کم یا متوسط در راهروهای تو در تویی که برای تست آن ها استفاده شد، حرکت کنند. درمان مورد استفاده در این مطالعه نام دارد که شامل ورژن مهندسی ژنتیک شده ای از یک ویروس بی ضرر است. این ویروس برای حمل یک ورژن سالم از یک ژن به شبکیه مدیفه شده است. پزشکان بیلیون ها ویروس مهندسی شده را به هر دو چشم بیماران تزریق کردند. این درمان باعث احیای کامل بینایی نشده است اما به بیماران کمک می کند که اشکال و نور را به خوبی تشخیص دهند. مشخص نیست که این درمان تا چه زمانی تداوم داشته باشد اما بیماران شرکت کننده در این مطالعه تاکنون که دو سال از زمان شروع درمان می گذرد، بینایی نسبی بدست آمده شان را حفظ کرده اند. محققین امیدوارند که با تایید FDA بتوانند از این ژن درمانی برای درمان بیماران بیشتری استفاده کنند.

پایان مطلب/