به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، رویکرد جدید ارائه شده، بیش از 90 درصد بیان پروتئین دیستروفین را در سراسر عضلات اسکلتی و در قلب مدل های موشی احیا کرده است. فقدان پروتئین دیستروفین منجر به نارسایی های قلبی و عضلانی و حتی مرگ زودرس می شود. محققین UT Southwestern براین باورند که روش ابداعی آن ها می تواند 60 تا 80 درصد موتاسیون های دیستروفی عضلانی دوشن انسانی را تصحیح کند.

در این مطالعه محققین مدل موشی جدیدی را برای دیستروفی عضلانی دوشن بوجود آورده اند و نشان داده اند که چگونه می توان موتاسیون را در آن ها تصحیح کرد. در این مطالعه آن ها نشان داده اند که می توان با یک برش ساده در DNA، بیان دیستروفین تصحیح کرد. این مدل موشی جدید دارای یک حذف اگزونی انسانی شایع است که در دیستروفی عضلانی دوشن دیده می شود(اگزون 50). تکنیک CRISPR/Cas9 می تواند این اگزون که کد کننده دیستروفین است را در سلول های عضلانی سالم حذف کند. در ادامه آن ها نشان دادند که می توانند با استفاده از این همین تکنولوژی، موتاسیون حاصل را ترمیم کنند. دکتر اولسون سرپرست این تیم تحقیقاتی امیدوار است که با گذراندن تست های ایمنی در انسان، این روش در آینده ای نزدیک برای درمان دیستروفی عضلانی مورد استفاده قرار گیرد.

پایان مطلب/