تاریخ انتشار: دوشنبه 18 دی 1396
اولین گام به سمت درمان بیماری ALS به کمک تکنولوژی CRISPR

  اولین گام به سمت درمان بیماری ALS به کمک تکنولوژی CRISPR

محققین در برکلی کالیفرنیا برای اولین با استفاده کردن از تکنولوژی ویرایش ژنوم CRISPR/Cas9، ژن ناقصی که موجب بیماری اسکلروزیس جانبی آمیوتروفیک(ALS) می شود را در موش ها اصلاح کرده و طول عمر آن ها را 25 درصد افزایش داده اند.
امتیاز: Article Rating

به گزارش بنیان به نقل از medicalnewstoday، این درمان، شروع تحلیل رفتن عضلات که از مشخصه های این بیماری است را به تاخیر می اندازد. تحلیل رفتن عضلات منجر به افزایش ضعف در فرد شده و در مورد عضلات تنفسی و قلبی در نهایت منجر به مرگ بیمار می شود.

در این مطالعه از موش های مهندسی ژنتیک شده ای استفاده شد که ژن موتاسیون یافته انسانی (SOD1، سوپر اکسید دیسموتاز 1) را بیان می کردند. این ژن موتاسیون یافته در حدود 20 درصد اشکال وراثتی این بیماری وجود دارد. اگرچه دلیل ژنتیکی همه موارد ALS مشخص نیست اما همه آن ها با مرگ زودرس نورون های حرکتی در ساقه مغز و طناب نخاعی همراه هستند. این نورون ها در مغز روی کنترل عضلات نقش دارند و از بین رفتن آن ها به معنی عدم کنترل عضلانی است. این بیماری معمولا افراد 40 تا 70 ساله را تحت تاثیر قرار می دهد و برآورد می شود که حدود 20 هزار آمریکایی به این بیماری مبتلا باشند.

زمانی که ژن موتاسیون یافته SOD1 در این موش ها ناک توت شد، شروع بیماری برای پنج هفته به تاخیر افتاد و طول عمر موش های تیمار شده بوسیله این ژن درمانی حدود یک ماه در مقایسه با موش های مبتلا به ALS که معمولا چهار ماه عمر می کنند افزایش یافت. در ادامه مشخص شد که این ژن درمانی منجر به افزایش بقای نورون های حرکتی در موش شده است. این درمان منجر به طبیعی شدن و درمان قطعی موش مبتلا به ALS نشده است اما مثالی خوبی برای موثر بودن و کارآمد بودن استفاده از CRISPR/Cas9 برای درمان ALS است. به عقیده محققین بهینه سازی فرایند انتقال CRISPR/Cas9 به درون درصد بیشتری از سلول ها می تواند طول عمر را به میزان بیشتری افزایش دهد.

مطالعاتی از این  دست و رسیدن به داده های امیدوار کننده در مطالعات جانوری می تواند بر میزان امیدواری برای درمان بیماری های ناتوان کننده ای از قبیل ALS در انسان بیافزاید.

پایان مطلب/

ثبت امتیاز
نظرات
در حال حاضر هیچ نظری ثبت نشده است. شما می توانید اولین نفری باشید که نظر می دهید.
ارسال نظر جدید

تصویر امنیتی
کد امنیتی را وارد نمایید:

کلیدواژه
کلیدواژه