به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، دیستروفی عضلانی دوشن، یک بیماری پیشرونده است که بافت عضلانی بیماران را تحت تاثیر قرار می دهد و می تواند منجر به ناتوانی و نارسایی های قلبی یا عضلانی اسکلتی در فرد شود و در نهایت موجبات مرگ فرد را فراهم کند. این بیماری حاصل موتاسیون های حذف و اضافه در ژن دیستروفین است که مسئول ساخت پروتئین دیستروفین و سالم و قوی نگه داشتن عضلات است. از آن جایی که بیماری ژنتیکی است، بنابراین کاندیدای مناسبی برای  ویرایش با CRISPR محسوب می شود. به همین دلیل محققین سعی کردند تکنیک CRISPR/Cas9‌را در رویکردی به نام myoediting مورد استفاده قرار دهند و به موجب آن موتاسیون های کلیدی در ژن دیستروفین را اصلاح کنند. این مطالعه شامل ایجاد سلول های بنیادی پرتوان القایی از بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن است. این سلول ها مورد ویرایش قرار گرفته(myoedited) و برای تبدیل شدن به سلول های عضلانی قلبی که قادر به تولید دیستروفین هستند برنامه ریزی شدند. این سلول های قلبی تولید شده روی داربست های ویژه ای کشت شدند و ارزیابی ها نشان داد که آن ها نه تنها قادر به تپیدن هستند بلکه می توانند پروتئین دیستروفین را نیز تولید کنند. نتایج نشان داده است که این تکنیک می تواند برای درمان 60 درصد بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن استفاده شود. این تکنیک روی موش ها و سگ های زنده تست شده است و در مورد موش ها یک سال است که آن ها علایمی از دیستروفی نشان نداده اند. محققین امیدوارند که این تکنیک در مورد انسان نیز صادق باشد تا بتوانند ظروف چند سال آینده مطالعات بالینی آن را شروع کنند.

پایان مطلب/