به گزارش بنیان به نقل از medicalnewstoday، کم خونی داسی شکل، شدیدترین نوع از بیماری سلول های داسی شکل است که روی هموگلوبین گلبول های قرمز خون اثر می گذارد. یک موتاسیون ساده در ژن مسئول ساختن هموگلوبین، گلبول های قرمز خونی را به صورت داسی شکل در می آورد. این سلول های خیلی زود می میرند و در نتیجه منجر به کم خونی می شوند و ممکن است عروق خونی کوچک را نیز مسدود کرده و جریان خون را بلوک کنند.

محققین دانشگاه Rice براین باور بوده اند که تصحیح این موتاسیون در سلول های بنیادی و پیش ساز خون ساز و سپس تمایز آن ها به سلول های خونی طبیعی می تواند راهکاری درمانی برای بیماری کم خونی داسی شکل باشد. به همین منظور آن ها سلول های بنیادی و پیش ساز خونی که مارکر خاص CD34 را بیان می کردند از بیماران جداسازی کردند و سپس با استفاده از تکنولوژی ویرایش ژنی CRISRP/Cas9 موتاسیون موجود در آن ها را تصحیح کرد. در ادامه آن ها سلول های تغییر یافته را به مغز استخوان موش هایی که دچار سیستم ایمنی ناقص بودند تزریق کردند و تعیین کردند که بعد از 19 هفته چه تعداد از این سلول های بنیادی در بدن موش باقی مانده است. نرخ  بالایی از ترمیم سیستم خونی برای این موش اتفاق افتاد. نتایج این مطالعه نشان داد در کنار موتاسیون های کوچک، تکنولوژی ویرایش ژنی CRISRP/Cas9 می تواند تغییرات بزرگی نیز در سلول های بیماران ایجاد کند که می تواند منجر به بیماری نیز شود. در مجموع، نتایج بدست آمده گامی رو به جلو برای درمان بیماری کم خونی داسی شکل محسوب می شود و گام بعدی این مطالعه بهینه سازی سیستم ویرایش ژنی برای حذف اثرات نامطلوب و افزایش درصد سلول های بنیادی تصحیح شده است.

پایان مطلب/