به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، از زمان کشف سلول های بنیادی پرتوان القایی(hiPSCs) در بیش از یک دهه قبل، سلول های iPS مختص بیماران به عنوان رویکردی نوظهور برای درمان بیماران و درمان اختصاصی آن ها مد نظر قرار گرفته است. با توجه به شرایط محیطی، شیوه زندگی، سابقه ژنتیکی و ...، بیماران معمولا تنوع زیادی داشته و به درمان های مختلف پاسخ های مختلفی می دهند، به همین دلیل تولید سلول های iPS خاص بیمار می تواند این تنوع را به حداقل برساند.

در این میان محققین دانشگاه هنگ کنگ سلول های hiPS را از بیماران مبتلا به شکلی وراثتی از کاردیومیوپاتی موسوم به کاردیومیوپاتی مربوط به لامین A/C در سه خانواده تولید کردند. افراد مبتلا به این نوع کاردیومیوپاتی دچار نارسایی قلبی، سکته و در نهایت مرگ ناگهانی می شوند. تاکنون، درمان خاصی برای این مشکل وجود نداشته است.

این تیم تحقیقاتی داروی PTC124 که موتاسیون های ژنتیکی خاص را در سایر بیماری های وراثتی سرکوب می کند، روی iPSCهای خاص بیماران که به سلول های عضلانی قلبی تمایز یافته بودند، تست کردند. داروی PTC124 عملکرد ژنی را در سلول های عضلانی قلبی مربوط به کاردیومیوپاتی لامین A/C احیا کرد و فرایندهای پاتولوژیک را در این سلول های عضلانی معکوس کرد.

این مطالعه نشان می دهد که ترکیب تکنولوژی سلول های بنیادی پرتوان القایی با تست های دارویی می تواند به ایجاد درمانی موثر برای بیماری های وراثتی مانند کاردیومیوپاتی لامین A/C منتهی شود.

پایان مطلب/