به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، محققین انستیتو سالک با استفاده از مطالعات موشی نشان داده اند که هموفیلی B می تواند با یک تزریق ساده که حاوی سلول های کبدی عاری از بیماری است و می تواند فاکتورهای انعقادی از دست رفته را احیا کند، درمان شود.

هموفیلی B بدلیل نقص در ژنی که مسئول سنتز فاکتور انعقادی IX یا FIX است ایجاد می شود و افراد مبتلا به آن با تاخیر یا عدم انعقاد خون همراه هستند. در حال حاضر، بیماران ناچارند که چندین بار در هفته مورد تزریق FIX قرار گیرند که در سلول های جانوری تولید و خالص سازی می شود. اما این رویکرد گران قیمت و زمان بر بوده و با گذشت زمان تاثیر گذاری آن کم می شود.

اخیرا، انستیتو سالک رویکرد جدیدی را ایجاد کرده و موش های مهندسی ژنتیک شده برای ابتلا به هموفیلی B را با رشته های mRNAی کد کننده ژن FIX تیمار کردند. با این حال، شبیه درمان های استاندارد، این روش نیاز به کاهش سطح mRNA، نیاز به تکرار تزریقات دارد. بنابراین این محققین به دنبال رویکرد با ثبات تری رفتند که پیوند سلول های کبدی سالمی بود که بعد از پیوند به بیماران قادر به تولید FIX هستند. این روش موجب می شود که نیاز به تزریق در بیماران به حداقل برسد.

از طرف دیگر، از آن جایی که کبدهای اهدایی محدود بوده و سلول های کبدی جداسازی شده از آن ها نیز عمر محدودی دارند، محققین از استراتژی های مبتنی بر سلول های بنیادی برای تولید سلول های کبدی سالم استفاده کردند. محققین این مطالعه نمونه های خون را از دو بیمار مبتلا به هموفیلی B جمع آوری کردند. این سلول های خونی که قادر به تولید فاکتور FIX‌ نبودند به سلول های بنیادی پرتوان القایی(iPSCs) تبدیل شدند، با استفاده از تکنولوژی CRISPR/Cas9 برای موتاسیون ژن FIX ترمیم شدند و در نهایت به سلول های شبه هپاتوسیتی تمایز یافته و به موش های مبتلا به هموفیلی B پیوند شدند. پیوند سلول های شبه هپاتوسیتی از طریق طحال صورت می گیرد تا این سلول های به صورت یکدست در کبد پراکنده شوند. این سلول های شبه هپاتوسیتی نه تنها FIX را تولید می کنند، بلکه میزان این پروتئین این قدر است که به انعقاد خون طبیعی در موش کمک کند. این سلول ها در موش باقی مانده و برای حداقل یک سال بعد از پیوند قادر به تولید FIX بودند.

این مطالعه نشان می دهد که می توان با استفاده از سلول های مشتق از خود افراد مبتلا به هموفیلی، سلول های شبه کبدی را تولید کرده و آن ها را به فرد پیوند کرده و بدون این که مشکلی برای رد پیوند باشد، فرایند انعقاد خون فرد را احیا کرد.

پایان مطلب/