به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، محققین دانشگاه میسوری در مطالعات جانوری خود روی موش ها نشان داده اند که می توان از تکنیک ویرایش ژنومی شناخته شده CRISPR برای تصحیح دائمی موتاسیون های ژنتیکی مسئول دیستروفی عضلانی دوشن استفاده کرد.

کودکان مبتلا به دیستروفی دوشن قادر به تولید پروتئین دیستروفین نیستند و بدون این پروتئین، سلول های عضلانی ضعیف تر شده و در نهایت می میرند. بسیاری از کودکان مبتلا به این بیماری توانایی راه رفتن شان را از دست می دهند و عدم توانایی در کنترل عضلات تنفسی و قلبی نهایتا منجر به مرگ می شود. در مطالعه ای جدید، محققین از تکنولوژی CRISPR استفاده کردند و سلول های عضلانی را با استفاده از ناقل AAV9 تصحیح کردند و آن را به مدل موشی ناقص از نظر ایمنی منتقل کردند. عضلات پیوند شده در ابتدا مردند ولی در ادامه خودشان را از سلول های بنیادی بازسازی کردند. اگر سلول های بنیادی با موفقیت ویرایش شوند، این سلول ها می توانند نسخه ویرایش شده ژن را منتقل کنند و قادر به تولید دیستروفین در بدن موش بودند. یافته های این مطالعه نشان می دهد که تکنولوژی ویرایش ژنوم CRISPR روشی را برای تصحیح موتاسیون های ژنتیکی در دیستروفی عضلانی دوشن ارائه می دهد و می تواند این بیماری و بسیاری از اختلالات عضلانی را درمان کند.

پایان مطلب/