تاریخ انتشار: ﺳﻪشنبه 30 اردیبهشت 1399
بهبود شرایط شش بیمار مبتلا به یک بیماری نادر خونی بعد از ژن درمانی

  بهبود شرایط شش بیمار مبتلا به یک بیماری نادر خونی بعد از ژن درمانی

محققین UCLA گزارش کرده اند که استفاده از ژن درمانی سلول های بنیادی برای درمان بیماران مبتلا به نوعی بیماری خونی ارثی موسوم به بیماری گرانولوماتوز مزمن وابسته به X یا X-CGD موفقیت آمیز بوده است.
امتیاز: Article Rating

به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، افراد مبتلا به گرانولوماتوز مزمن یا CGD دارای جهش در پنج ژنی هستند که از طریق فوران مواد شیمیایی بوسیله سلول های سفید خونی به آن ها برای مقابله با باکتری ها و قارچ ها کمک می کند. بدون این فوران مواد شیمیایی، بیماران مبتلا به این بیمار مستعد عفونت های باکتریایی و قارچی هستند. عفونت می تواند شدید و تهدید کننده حیات فرد باشد. شایع ترین شکل CGD، نوعی از آن موسوم به X-CGD است که تنها مردان را تحت تاثیر قرار می دهد و به دلیل وجود یک جهش در ژن موجود روی کروموزوم X است.

اما در مطالعه ای جدید محققین دانشگاه UCLA از پتانسیل ژن درمانی و سلول های بنیادی برای 9 بیمار مبتلا به این عارضه استفاده کردند و شش نفر از آن ها دچار بهبودی شدند و نیاز به استفاده از درمان های دیگر را ندارند. در حال حاضر علاوه بر استفاده از دوره های آنتی بادی، تنها گزینه درمانی برای بیماران مبتلا به CGD استفاده از پیوند مغز استخوان از یک اهدا کننده سالم و مطابق است و کمبود اهدا کننده مناسب درمان این بیماری را مشکل می کند.

اما در این رویکرد جدید، محققین سلول های بنیادی خون ساز بیماران مبتلا به X-CGD را برداشته و آن ها را در شرایط آزمایشگاهی مورد مهندسی ژنتیک قرار داده و جهش هایشان را تصحیح کردند. در ادام این سلول های بنیادی مهندسی ژنتیک که قادر به تولید سلول های سفید خونی مناسب بودند مجددا به بدن فرد پیوند شدند و همان طور که گفته شد 6 بیمار از 9 بیماری که دچار مشکل بودند به این ترتیب بهبودی تقریبا کاملی را بدست آورده اند به نحوی که پیگیری های 3 ساله روی آن ها حاکی از درمان کامل آن ها بوده است. با امیدوار کننده بودن این رویکرد، محققین امیدوارند که از دستاوردهای این مطالعه برای اختلالات خونی مشابه نیز استفاده کنند.

پایان مطلب/

ثبت امتیاز
دیدگاه ها
دیدگاه ها
کلیدواژه
کلیدواژه