تاریخ انتشار: دوشنبه 16 تیر 1399
نتایج امیدوار کننده در ژن درمانی و سلولی درمانی نوعی نادر از بیماری های مغزی

  نتایج امیدوار کننده در ژن درمانی و سلولی درمانی نوعی نادر از بیماری های مغزی

فاز ایمنی و امکان سنجی ژن درمانی تحقیقاتی برای بیماری نادر و محدود کننده زندگی سانفیلیپو نوع A به عنوان آزمایش بالینی رسمی در حال انجام است و این آزمایش تحت حمایت کمپانی Orchard Therapeutics قرار دارد که مجوزهای لازم برای انجام مطالعه در این زمینه را دارا است.
امتیاز: Article Rating

به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، در این رویکرد ژن درمانی از نوعی ویروس که به عنوان یک وکتور لنتی ویروسی(lentiviral vector) شناخته شده است، در شرایط آزمایشگاهی برای انتقال ژن از دست رفته در بیمار  موسوم به "SGSH" به سلولهای بنیادی خون استفاده می شود. محصول نهایی که سلولهای بنیادی اصلاح ژنتیک شده است به بیمار منتقل می شود. سلولهای بنیادی سپس سیستم ایمنی بدن را کپی می کنند و نسخه سالمی از ژن مورد نظر را برای فرد بیمار فراهم می کنند..

نتایج اولیه مربوط به یک بیمار که بیش از یک سال است تحت نظر بوده است امیدوار کننده نشان داده است و محققین بر این باورند که پیوند سلوول های اصلاح ژنتیک شده موجود افزایش 25 برابر سطح آنزیم SGSH در خون فرد بیمار شده است و همین امر مانع از پیشرفت بیشتر بیماری و معکوس شدن علایم بیماری گردیده است.

بیماری سانفیلیپو ، در اثر نقص در ژن SGSH ، که برای تجزیه قندهای پیچیده در بدن لازم است ، ایجاد می شود. کمبود این آنزیم منجر به تجمع این قندها در بدن می شود و این به طور عمده بر عملکرد طبیعی مغز در این کودکان تأثیر می گذارد. بیماری سانفیلیپو نوع A یا MPSIIIA باعث از دست رفتن تدریجی مهارت های رشد در کودکان می شود. آنها در مراحل بعدی شرایطی مانند ناشنوایی ، بیش فعالی و مشکلات رفتاری ، تأخیر در پیشرفت تدریجی و تشنج را نیز تجربه می کنند. این بیماری معمولاً در اواخر کودکی یا اوایل بزرگسالی کشنده است. پروفسور بیگل سرپرست این تیم تحقیقاتی نتایج اولیه این مطالعه را امیدوار کننده دانسته است و به عقیده وی این نتایج امیدهایی را برای این کودکانی که قبلاً تصور می شد وضعیت آنها غیرقابل تحمل است فراهم می کند.

پایان مطلب/

ثبت امتیاز
نظرات
در حال حاضر هیچ نظری ثبت نشده است. شما می توانید اولین نفری باشید که نظر می دهید.
ارسال نظر جدید

تصویر امنیتی
کد امنیتی را وارد نمایید:

کلیدواژه
کلیدواژه