تاریخ انتشار: ﺳﻪشنبه 25 آذر 1399
امیدوار کننده بودن ژن درمانی برای کم خونی داسی شکل

  امیدوار کننده بودن ژن درمانی برای کم خونی داسی شکل

در پژوهشی جدید، تیمی از محققین آلمانی، کانادایی و فرانسه از فناوری ویرایش ژنوم CRISRP/Cas9 برای تقویت تولید هموگلوبین جنینی در بیماران مبتلا به کم خونی داسی شکل استفاده کرده اند.
امتیاز: Article Rating

به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، کم خونی داسی شکل یک اختلال خونی ارثی است که قالبا در نژادهای افریقایی اتفاق می افتد و ناشی از جهش در ژن تولید کننده پروتئین هموگلوبین است. این جهش منجر به سفت شدن سلول های قرمز خون و شکل داسی شکل آن ها می شود. این گلبول های با شکل نامتعارف موجب انسداد عروق می شوند که با درد برای بیماران همراه است می تواند منجر به آسیب اندام ها یا سکته شوند.

در این پژوهش جدید محققین سلول های بنیادی خون ساز بیماران را برداشتند و سعی کردند که نسخه معیوب ژن را با استفاده از مهندسی ژنتیک در آن ها غیر فعال سازند و نسخه جدیدی را جایگزین سازند. در ادامه بیماران مورد شیمی درمانی مورد شیمی درمانی قرار گرفتند تا سلول های معیوب آن ها را حذف کنند. در ادامه آن ها سلول های بنیادی اصلاح شده را مجددا به بیماران برگرداندند. با گذشت زمان، این سلول های بنیادی، سلول های خونی طبیعی را تولید کردند و بیمار علایمی از کم خونی داسی شکل را نشان نداد. به عقیده محققین، این ژن درمانی می تواند در آینده ای نزدیک به یک رویکرد درمانی قطعی و موثر برای کم خونی داسی شکل تبدیل شود.

پایان مطلب/

ثبت امتیاز
نظرات
در حال حاضر هیچ نظری ثبت نشده است. شما می توانید اولین نفری باشید که نظر می دهید.
ارسال نظر جدید

تصویر امنیتی
کد امنیتی را وارد نمایید:

کلیدواژه
کلیدواژه