به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress،شوکارات میتالیپف و همکارانش در دانشگاه اورگن در پورتلند از تکنولوژی ویرایش ژنی CRISPR/Cas9 برای اصلاح هدفمند یک موتاسیون در ژن MYBPC3‌استفاده کرده اند. موتاسیون در MYBPC3 منجر به ضخیم شدن عضلات قلبی می شود و در نتیجه این امر شرایطی تحت عنوان کاردیومیوپاتی هایپرتروفی ایجاد می شود که می تواند کشنده باشد. در این مطالعه محققین از مسیر معمول استفاده از CRISPR‌تبعیت نکردند. در حالت طبیعی، DNA‌ی مربوط به Cas9 به سلول ها وارد می شود تا پروتئین مربوط به آن را تولید کند. اما در این مطالعه محققین پروتئین Cas9 را به سلول ها تزریق کردند که به طور مستقیم درون خود سلول به guide RNA خودش متصل می شود. این امر نگرانی های مربوط به ایجاد موتاسیون های دیگر و ورود DNAی ناخواسته به سلول را حذف می کند. نگرانی دیگری که وجود دارد مربوط به تولید موزاییک ها است(زمانی که سلول های درون جنین حاوی توالی های ژنتیکی متفاوتی هستند) که استفاده از این روش مانع از ایجاد این موزاییک می شود. در این مطالعه محققین از DNA جهش نیافته مادر به عنوان راهنمایی برای ترمیم موتاسیون MYBPC3 استفاده کرده اند.

پایان مطلب/