به گزارش بنیان به نقل از Sciencedaily، در مطالعه ای جدید، محققین دانشگاه کالیفرنیا راه جدیدی را برای درمان بیماری دانون با استفاده از ژن درمانی ارائه کرده اند.

 بیماری دانون حاصل جهش در ژن LAMP2 ایجاد می شود و سال هاست که دکتر آلدر و همکارانش در دانشگاه کالیفرنیا به دنبال ارزیابی این امر هستند که آیا ژن درمانی برای این بیماری موفقیت آمیز است یا خیر. ژن درمانی شامل جایگزین کردن یا ترمیم ژنی است که مشکل در آن موجب بروز بیماری شده است. آلدر و تیمش روی اضافه کردن یک ژن به طور ویژه طراحی شده فوکوس کردند که عملکرد LAMP2  را احیا می کند و منجر به بهبود عملکرد قلبی و کبدی می شود. آن ها از مدل موشی بیماری دانون استفاده کردند که فاقد ژن LAMP2 بود. در ادامه آن ها از ژن درمانی برای این موش استفاده کردند و مشاهده کردند که موشی که نسخه سالم این ژن را دریافت کرد، نتایج مثبتی را در عملکرد قلبی، کبدی و عضلانی اش نشان داد. عملکرد کلی قلب در پمپاژ خون بهبود یافت و بدن جانور نیز به خوبی قادر به تخریب پروتئین ها و متابولیسم آن ها بود. این نتایج با نتایج مطالعات قبلی که بوسیله همین تیم و با استفاده از سلول های بنیادی صورت گرفته بود همگام بود.

محققین گام بعدی این مطالعه را تست این رویکرد روی بیماران مبتلا به بیماری دانون می دانند. فاز یک این مطالعه برای تست بی خطر بودن و کارایی این رویکرد شروع شده است.

پایان مطلب/