استفاده از ویرایش ژنوم CRISPR یک بیماری کشنده ریوی را در مدل جانوری این بیماری درمان کرده است. وجود یک موتاسیون کشنده در این بیماری ریوی منجر به مرگ فرد ظرف مدت چند ساعت بعد از تولد می شود.

محققین در انستیتوهای میامی، کلمبیا و سن فرانسیسکو سعی داشته اند با استفاده از ژن درمانی شنوایی مدل موشی بالغ ناشنوایی DFNB9(یک اختلال شنوایی وراثتی) را احیا کنند.

یوچی کوسودو و همکارانش در انستیتو تحقیقات مغز کره(KBRI) تکنولوژی را برای تولید انبوه نورون های قشری مغزی با استفاده از سلول های بنیادی پرتوان القایی(iPSCs) ارائه کرده اند.

اگر یک پروتئین ویژه طی مرحله جنینی از بین برود، هیچ نورونی برای انتقال درد، حرارت و خارش تکوین نمی یابد. این کشف می تواند منجر به ایجاد داروهای جدید برای مشکلات مربوط به درد باشد.