خلاصه:

پیشرفت های قابل توجه در باز برنامه ریزی سلولی، تولید سلول های بنیادی پرتوان از سلول های سوماتیکی مانند فیبروبلاست های حاصل از تکه­برداری های پوست انسان را ممکن ساخته است. در نتیجه، حالا بیماری های انسان می توانند در جمعیت های سلولی مربوطه مشتق شده از سلول های بنیادی پرتوان القایی (iPSCs) بیماران مورد بررسی قرار گیرند. رشد سریع تکنولوژی iPSC، این سلول ها را به ابزارهای پایه چندمنظوره در تحقیقات بالینی تبدیل کرده است. در این مقاله، ما بر نقش های تکنولوژی iPSC که در درک و درمان بالقوه  بیماری های عصبی به ما کمک می کنند، تاکید داریم.  همچنین مطالعات اخیر در استفاده از iPSCها در مدل سازی بیماری های عصبی مختلف خلاصه شده اند. ما همچنین کاربردهای درمانی iPSCها شامل غربالگری دارو و سلول درمانی برای بیماری های عصبی را بررسی خواهیم کرد. هرچند iPSCها در مدل های حیوانی مورد استفاده قرار گرفته اند و نتایج امیدوار کننده ای را در درمان بیماری های عصبی نشان دادند، اما  هنوز مسائل فراوانی در ارتباز با باز برنامه ریزی وجود دارد که بایستی تا قبل از اینکه تکنولوژی iPSC به طور کامل در مطالعات بالینی مورد بهره برداری قرار گیرند، مد نظر قرار گرفته شوند.     

Induced pluripotent stem cells to model and treat neurogenetic disorders.

Source

Faculty of Medicine, University of Toronto, 1 King's College Circle, Toronto, ON, Canada M5S 1A8.

Abstract

Remarkable advances in cellular reprogramming have made it possible to generate pluripotent stem cells from somatic cells, such as fibroblasts obtained from human skin biopsies. As a result, human diseases can now be investigated in relevant cell populations derived from induced pluripotent stem cells (iPSCs) of patients. The rapid growth of iPSC technology has turned these cells into multipurpose basic and clinical research tools. In this paper, we highlight the roles of iPSC technology that are helping us to understand and potentially treat neurological diseases. Recent studies using iPSCs to model various neurogenetic disorders are summarized, and we discuss the therapeutic implications of iPSCs, including drug screening and cell therapy for neurogenetic disorders. Although iPSCs have been used in animal models with promising results to treat neurogenetic disorders, there are still many issues associated with reprogramming that must be addressed before iPSC technology can be fully exploited with translation to the clinic.