پیوند پری ناتال سلول های بنیادی مایع آمنیوتیک برای آتروفی نخاعی عضلانی

تاریخ انتشار: ﺳﻪشنبه 15 اسفند 1396 | امتیاز: Article Rating

هدف مطالعه:

 مطالعه درمان های پزشکی و درمان های مبتنی بر سلول های بنیادی فعلی برای آتروفی نخاعی عضلانی(SMA) و پیوند پری ناتال و سلول های بنیادی مایع آمنیوتیک در آینده.

یافته های اخیر:

آتروفی نخاعی عضلانی یک بیماری مخرب عصبی اتوزومال مغلوب ارثی است که به دلیل موتاسیون در نورون های حرکتی ایجاد می شود. بیماران مبتلا به نوع شدید آتروفی نخاعی عضلانی معمولا به دلیل نارسایی های تنفسی ظرف دو سال بعد از تولد می میرند. اخیرا، محققین دریافته اند که 3- متیل آدنین می تواند اتوفاژی را مهار کند و ظرفیت کاهش مرگ نورون ها را دارد. اولین داروی مود تایید سازمان غذا و دارو برای درمان آتروفی نخاعی عضلانی، Nusinersen نام دارد که یک آنتی سنس اولیگونوکلئوتیدی مدیفه شده برای هدف قرار دادن خاموش کننده پردازش اینترون N1 است که اخیرا استفاده از آن آغاز شده است. نه تنها درمان های پزشکی، بلکه سلول های بنیادی از جمله سلول های بنیادی عصبی، سلول های بنیادی جنینی، سلول های بنیادی مزانشیمی و سلول های بنیادی پرتوان القایی نیز می توانند پتانسیل ترمیم بافت های آسیب دیده را نشان دهند و برای درمان مدل های جانوری آتروفی نخاعی عضلانی به سلول های عصبی تمایز یابند. سلول های بنیادی مایع آمنیوتیک انسانی(HAFSCs)، پتانسیلی مانند سلول های بنیادی مزانشیمی دارند و می توانند به سه رده سلولی مربوطه(استخوان، غضروف و چربی) تمایز یابند و هم چنین توانایی احیای عملکرد عصبی عضلانی آسیب دیده را نیز دارند. در این مطالعه مروری، ما اثر درمانی استفاده از سلول های بنیادی مایع آمنیوتیک انسانی را برای درمان آتروفی نخاعی عضلانی نوع سه پری ناتال نشان می دهیم. سلول های بنیادی مایع آمنیوتیک انسانی، مانند سایر سلول های بنیادی می توانند به بهبود آتروفی نخاعی عضلانی کمک کنند و حتی منجر به بقای بیشتر شوند.

خلاصه:

 مفهوم سلول درمانی پری ناتال به بازه زمانی که برای درمان بیماری در رحم با شمار کمتری از سلول صورت می گیرد، اطلاق می شود. سلول های بنیادی ممکن است به تنهایی برای تصحیح یا درمان آتروفی نخاعی عضلانی کافی نباشند اما می توانند به عنوان درمانی اضافی در ترکیب با اولیگونکلئوتیدهای آنتی سنس در آینده استفاده شوند.

Curr Opin Obstet Gynecol. 2018 Apr;30(2):111-115. doi: 10.1097/GCO.0000000000000444.

Prenatal transplantation of human amniotic fluid stem cells for spinal muscular atrophy.

Peng SY1, Shaw SS2,3,4.

Abstract

PURPOSE OF REVIEW:

To review the current medical and stem-cell therapy for spinal muscular atrophy (SMA) and prenatal transplantation of amniotic fluid stem cells in the future.

RECENT FINDINGS:

SMA is an autosomal recessive inheritance of neurodegenerative disease, which is caused of the mutation in survival motor neuron. The severe-type SMA patients usually die from the respiratory failure within 2 years after birth. Recently, researchers had found that 3-methyladenine could inhibit the autophagy and had the capacity to reduce death of the neurons. The first food and drug administration-approved drug to treat SMA, Nusinersen, is a modified antisense oligonucleotide to target intronic splicing silencer N1 just recently launched. Not only medical therapy, but also stem cells including neural stem cells, embryonic stem cells, mesenchymal stem cells, and induced pluripotent stem cells could show the potential to repair the injured tissue and differentiate into neuron cells to rescue the SMA animal models. Human amniotic fluid stem cells (HAFSCs) share the potential of mesenchymal stem cells and could differentiate into tri-lineage-relative cells, which are also having the ability to restore the injured neuro-muscular function. In this review, we further demonstrate the therapeutic effect of using HAFSCs to treat type III SMA prenatally. HAFSCs, similar to other stem cells, could also help the improvement of SMA with even longer survival.

SUMMARY:

The concept of prenatal stem-cell therapy preserves the time window to treat disease in utero with much less cell number. Stem cell alone might not be enough to correct or cure the SMA but could be applied as the additional therapy combined with antisense oligonucleotide in the future.

PMID: 29489501
ثبت امتیاز
نظرات
در حال حاضر هیچ نظری ثبت نشده است. شما می توانید اولین نفری باشید که نظر می دهید.
ارسال نظر جدید

تصویر امنیتی
کد امنیتی را وارد نمایید:

آرشیو سالانه
آرشیو سالانه
نظرات خوانندگان
نظرات خوانندگان