به گزارش بنیان به نقل ازmedicalxpress، این محققین نشان داده اند که چگونه نوکلئازهای مهندسی شده مانند TALEN و CRISPR می تواند برای تصحیح ژنوم سلول های iPS مشتق از فیبروبلاست پوست افراد مبتلا به DMD مورد استفاده قرار گیرند. این سلول ها سپس به عضلات اسکلتی تبدیل می شوند که موتاسیون مسئول DMD در آن ها ناپدید شده است. دیستروفی عضلانی دوشن بیماری تحلیل برنده عضلانی است که بدلیل وقوع موتایسون در ژن دیستروفین اتفاق می افتد. در حال حاضر، درمان های موثری برای این بیماری وجود ندارد و تنها راه هایی برای تسکین و آهسته کردن این بیماری وجود دارد. اما استفاده از آنزیم های TALEN و CRISPR ابزار ارزشمندی برای مطالعات زیست شناسی مولکولی است. این آنزیم ها به محققین اجازه می دهند که ژن ها را در نواحی خاصی برش دهند و سپس بخش باقی مانده را به منظور تولید یک توالی ژنومیک مشابه مدیفه می کند. از طرف دیگر نوکلئازها قابل برنامه ریزی دقیق نیستند و گاها توالی های مشابه را نیز به اشتباه ویرایش می کنند و در نتیجه برای مطالعات بالینی زیاد قابل اتکا نیستند. به همین دلیل، سلول های بنیادی پرتوان القا شده(iPSC) مدل ایده آلی محسوب می شوند زیرا مقادیر فراوانی از سلول های بیمار را در اختیار محققین قرار می دهد و به همین دلیل آن ها سلول های iPS را از بیماران DMD تولید کردند. آن ها چندین TALEN و CRISPR مختلف را برای مدیفه کردن ژنوم سلول های iPS استفاده کردند تا بتوانند آن ها را به سلول های عضلات اسکلتی تبدیل کنند. در همه موارد، بیان پروتئین دیستروفین بهبود یافت و در برخی موارد ژن دیستروفین به طور کامل تصحیح شد.

پایان مطلب/