به گزارش بنیان به نقل ازmedicalnewstoday، سندرم نارسایی مغز استخوان، نوعا با کاهش معنادار سلول های خونی محیطی مشخص می شود که به دلیل از کار افتادن اجزای مغز استخوان و یا تخریب شدن آن ها است. موتاسیون در سلول های زایا یا سوماتیک از نظر آسیب شناسی با بسیاری از موارد سندرم نارسایی مغز استخوان مرتبط است. با این حال، بدون داشتن توانایی مطالعه بیمار به صورت اولیه، پاتوژنز دقیق بسیاری از ارکان بیماری به صورت ناشناخته باقی مانده است. گرفتن ژنوتیپ پاتولوژیک در سلول های بنیادی پرتوان القایی(iPSCs) اجازه مطالعه نواقص تکوینی بالقوه منجر به فنوتیپ ویژه را می دهد. فقدان سلول های بنیادی و پیش ساز خون ساز در این بیماران می تواند با تمایز سلول های بنیادی پرتوان القایی مشتق از بیماران به رده های خون ساز جبران شود. با استفاده از تکنیک های ویرایش ژنومی پیشرفته، مانند CRISPR/Cas9، تصحیح موتاسیون در سلول های بنیادی پرتوان القایی یا ایجاد یک موتاسیون در سلول های سالم میسر خواهد شد و در نتیجه می توان مدل مطالعاتی مناسبی برای بیماری و مقایسه آن با شرایط طبیعی ایجاد کرد. برای دریافت اطلاعات بیشتر در این زمینه می توانید به Molecular Therapy (2015); doi:10.1038/mt.2015.180. مراجعه کنید.

پایان مطلب/