به گزارش بنیان به نقل از ایسنا، تالاسمی از جمله بیماری‌های ژنتیکی است که بر اثر نقص در ژن افراد ایجاد می‌شوند. این دسته از بیماری‌ها معمولا ارثی هستند.

تا سال‌ها این بیماری‌ها را غیر‌قابل درمان می‌دانستند اما با توسعه روش‌های ژن درمانی امید هایی برای درمان این دسته از بیماری‌ها ایجاد شد. در روش‌های ژن‌درمانی، نسخه سالمی از ژن معیوب با روش‌های گوناگون، وارد سلول هدف می‌شود.

یکی از روش‌های انتقال، استفاده از ناقل ویروسی است. در طراحی ناقل ویروسی به این منظور رعایت نکات ظریف بسیار ضروری است تا ویروس تنها به سلول هدف وارد شود و اثر نامطلوب بر سایر بخش‌های ژنوم نداشته باشد.

یکی از نقایص ژنتیکی رایج، نقص بتا‌گلوبولین است. این نقص ژنتیکی باعث بروز بیماری تالاسمی و کم‌خونی ناشی از آن می‌شود. به منظور یافتن راهی برای ژن درمانی این بیماری بدون خطرات احتمالی استفاده از ناقل ویروسی، دکتر بهاروند، دکتر نصر اصفهانی، درمیانی، میر‌محمد صادقی و همکارانشان در پژوهشگاه رویان روشی جدید برای انتقال ژن سالم بتا گلوبولین ابداع کردند.

در این روش، برای انتقال ژن سالم از پلازمید استفاده شد که نسبت به ویروس خطر کمتری دارد و ژن سالم با تکنیکی دقیق به بخش خاصی از ژنوم سلول وارد شد و بخش های ژنی که مربوط به تکنیک ژن درمانی بودند طی روشی برنامه‌ریزی‌شده حذف شدند.

نتایج این آزمایش که در مجله معتبر Gene Therapy به چاپ رسیده است، نشان داد ژن سالم در سلول‌های مورد آزمایش به درستی جایگزین ژن معیوب شده و بیان بتاگلوبولین سالم ماه‌ها توسط سلول ژن درمانی شده ادامه پیدا کرد.

این موفقیت می‌تواند روش‌های آزمایشگاهی ژن‌درمانی را یک گام به کلینیک و استفاده عمومی به عنوان درمان رایج نقایص ژنتیکی، نزدیک‌تر کند.

پایان مطلب/