تاریخ انتشار: پنجشنبه 10 آذر 1390
درمان دیستروفی عضلانی با روش جدید ژن درمانی

  درمان دیستروفی عضلانی با روش جدید ژن درمانی

محققان دانشگاه کارولینای شمالی نشان داده اند که برش و چسباندن ویروس های متفاوت به هم برای ایجاد یک ناقل نهایی برای ژن درمانی،  بی خطر است.
امتیاز: Article Rating
به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، در فاز یک مطالعات بالینی، محققان هیچگونه عوارض جانبی دراستفاده از ویروس chimeric برای رساندن ژن های جایگزین به پروتئین ماهیچه ای در بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی مشاهده نکردند.
دکتر R. Jude Samulski نویسنده ارشد این مطالعه گفت: این آزمایش نشان می دهد که ژن درمانی دیگربه ویروس های موجود در طبیعت محدود نمی شود و می تواند راهنمای پیدایش نسل بعدی سیستم های انتقال ویروس برای انتقال ژن به انسان باشد.
نتایج این مطالعه در نشریه Molecular Therapy به چاپ رسیده است.
دانشمندان ژن درمانی با اصلاح ژن های معیوب فرد، بیماری را درمان می کنند. در بسیاری از مواقع این رویکرد شامل آلوده کردن و معرفی ژن جدید به سلول های سیستم طبیعی است.
باوجودیکه تعداد زیادی ویروس نسبتا بی ضرر برای این منظور وجود دارد اما هیچ یک از آنها بطورکامل مناسب ژن درمانی نیست.
Samulski و همکارانش تصمیم گرفتند به جای تکیه بر طبیعت، ویروس مورد نظر ژن درمانی خود را در آزمایشگاه مهندسی کنند.
درابتدا آنها ویروس مرتبط با آدنو یا (AAV) را که یک ویروس غیر بیماریزای کوچک بوده و اکثر انسان ها در برهه ای از زندگی خود در معرض آن قرار گرفتند انتخاب کردند. سپس آنها صفت های مورد علاقه خود را از اشکال مختلف AAV  برداشته و آنها را برای ایجاد یک ویروس "chimeric" ترکیب کردند. محققان در آزمایش اول این شکل از ژن درمانی این ویروس جدید را به شش پسر با دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) دادند.
بیماری ارثی وابسته به X ، DMD بریکی ازهر4000 پسر تازه متولد شده تاثیر می گذارد.
ویروس مهندسی شده حاوی ژن دیستروفی است که در بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی وجود نداشته و علت نهایی بیماری ضعف عضلانی پیشرونده است. این ژن های جایگزین شده به یک بازوی هر یک از بیماران تزریق شد. محققان توانستند ژن جدید را در تمام بیماران درمان شده با ژن درمانی کشف کنند.
در مرحله بعدی آزمایش های بالینی ، Samulski می گوید آنها در نظر دارند با دقت بیشتری بهترین راه تزریق وکتورهای ژن درمانی را به بیماران بیابند. ارائه میزان کافی ژن های جایگزین برای تاثیر درمانی بیشتر نیاز به دوزهای بیشتر ویروس دارد که به نوبه خود می تواند یک پاسخ ایمنی ناخواسته را برانگیزد. بنابراین محققان در حال بررسی تعدادی از گزینه های مختلف ، از جمله استفاده از تکنیک جدید فشاربالای طراحی شده توسط William J. Powers، برای دادن دوز پایین ویروس به عضلات هستند.
پایان مطلب
ثبت امتیاز
نظرات
چهارشنبه, 25 اسفند,1395

پزشک مشاور

amin@:
با سلام
تنها راه درمانی این بیماری همانطور که درخبر نیز ذکر شده است ژن درمانی است به این خاطرکه این بیماری بر اثر اختلال ژنتیکی ایجاد شده است بنابراین باید صب کرد تا این تکنولوژی برش ژن معیوب و جایگزینی آن بایک ژن سالم به کلینیک برسدبنابراین برای درمان این بیماری سلول درمانی تنها چاره ساز نمی باشد.

چهارشنبه, 13 بهمن,1395

aminh

سلام و عرض ادب بنده حدودا 11 سال هستش که دچار بیماری شدم و به دکتر های متعددی مراجعه کردم اما همگی جواب منفی در درمان بیماری به بنده دادن و حتی نتونستن تشخیص بدن بیماری بنده چی هست اصلا تا اینکه اواخر سال گذشته برای درمان به دکتر دستجردی مراجعه کردم و ایشون فقط تشخیص دادن که بیماری من از نوع دیستروفی عضلانی LGMD هستش بنده خواهشمندم که اگر راه درمانی برای این بیماریم هستش و اینکه کدام دکتر میتونه درمانم کنه رو به آدرس ایمیلم برام بفرستید لطفا آدرس و شماره مطبدکتر رو در ایمیلم بفرستید برام.خدا خیرتون بده یا علی

ﺳﻪشنبه, 30 شهریور,1395

کوثر

سلام خسته نباشید برادر من هم به این بیماری دچار شده تقریبا 2سالی میشه
هر دفعه که دکتر میریم میگن خیلی بهتر شده برادر من فقط در بالا رفتن از پله و بلند شدن مشکل داره
روحیه خیلی شادی داره و تار منم این هست که بیمار خودش روحیشو حفظ کنه

ﺳﻪشنبه, 30 شهریور,1395

کوثر

سلام خسته نباشید برادر من هم به این بیماری دچار شده تقریبا 2سالی میشه
هر دفعه که دکتر میریم میگن خیلی بهتر شده برادر من فقط در بالا رفتن از پله و بلند شدن مشکل داره
روحیه خیلی شادی داره و تار منم این هست که بیمار خودش روحیشو حفظ کنه

ﺳﻪشنبه, 30 شهریور,1395

کوثر

سلام خسته نباشید برادر من هم به این بیماری دچار شده تقریبا 2سالی میشه
هر دفعه که دکتر میریم میگن خیلی بهتر شده برادر من فقط در بالا رفتن از پله و بلند شدن مشکل داره
روحیه خیلی شادی داره و تار منم این هست که بیمار خودش روحیشو حفظ کنه

ﺳﻪشنبه, 30 شهریور,1395

کوثر

سلام خسته نباشید برادر من هم به این بیماری دچار شده تقریبا 2سالی میشه
هر دفعه که دکتر میریم میگن خیلی بهتر شده برادر من فقط در بالا رفتن از پله و بلند شدن مشکل داره
روحیه خیلی شادی داره و تار منم این هست که بیمار خودش روحیشو حفظ کنه

ﺳﻪشنبه, 23 شهریور,1395

مهدی

سلام .خواهشا نظرمو بذارین تو سایت ..دل پر خونی دارم ..مبتلا ب دیستروفی میوتونیک هستم و مادر زادب گرفتم .از همون ابتدای زندگی با سرخوردگی و اعتماد بنفس پایین بزرگ شدم .و بخاطر بیماریم خیلی از موقعیت ها رو از دست دادم .خیلی جاها بخاطر بیماری خرد شدم .کتک خوردم له شدم افتادم .اما فرجب نشد دانشگاه لیسانس گرفتم و بیکارم ..مخم سوت میکشه ..حکمت خداست یا تکامل غریضیه..موندم چیکار کنم ..من میوتونیک دارم اما بازم زجر اورع ..لطفا کمکم کنین راهنمایی پندی سخنی .تجربه ایی ..یا علی

جمعه, 19 شهریور,1395

پیمان

سلام ممنون از اینکه اطلاع دادین. خداوند بزرگ و مهربان تنهامون نمیزاره........
یا علی مدد

پنجشنبه, 14 مرداد,1395

عبدالله

سلام خسته نباشید
این خبر مال ۵ سال پیشه
الان که ۵ ساله روی این موضوع کار کردن بازم خبری نیست از این که ژن درمانی موفقیت امیز بوده یا خیر
ممنون

پنجشنبه, 28 آبان,1394

حمید بلندپر

سلام خواهش برای درمان خبر جدیدی بود اضلاع رسانی کنید

جمعه, 27 شهریور,1394

پزشک مشاور

محمد@: <br />باسلام <br />ژن درمانی دراین زمینه هنوز به مرحله کلینیکی نرسیده چون هنوز درهیچ کجای دنیا موفق به جایگزین کردن کامل این ژن معیوب نشده اند.

جمعه, 27 شهریور,1394

محمد

سلام .درمان دیسروفی بکجا رسید

ارسال نظر جدید

تصویر امنیتی
کد امنیتی را وارد نمایید:

کلیدواژه
کلیدواژه