جراحی ژنوم با استفاده از CRISPR-Cas9 برای جلوگیری از نابینایی
آمارها نشان می دهد که از هر ده فرد بالای 65 سال، یک نفر علایمی از دژنراسیون ماکولای وابسته به سن(AMD) را نشان می دهد و شیوع آن نیز به دلیل افزایش جمعیت پیر افزایش می یابد. این بیماری شکلی از نابینایی است که که منجر به تخریب بینایی و دید نقطه ای می شود.
امتیاز:
به گزارش بنیان به نقل از medicalnewstoday، محققین در مرکز مهندسی ژنتیک انستیتو IBS گزارش کرده اند که از تکنولوژی CRISPR-Cas9 برای انجام جراحی ژنی در لایه بافتی پشتیبان شبکیه در موش های زنده استفاده کرده اند. این مطالعه ترکیب تحقیقات پایه و به کاربردن مدل موشی است.
یکی از شایع ترین رتینوپاتی های منجر به نابینایی، رتینوپاتی زودرس در کودکان، رتینوپاتی دیابتی و AMD در بیماران بالغ است. در این بیماری، سطح بالا و غیر طبیعی از VEGF ترشح می شود. در AMD، فاکتور VEGF موجب ایجاد عروق خونی جدید در چشم و نشت خون و مایع به درون چشم می شود که در نهایت ناحیه مرکزی شبکیه به نام ماکولا را تخریب می کند.
تزریق داروهای ضد VEGF شایع ترین درمان علیه AMD است، اما سالانه حداقل باید هفت بار این تزریقات انجام شود، زیرا VEGF به طور مداوم به وسیله سلول های در اپی تلیوم رنگ دانه دار شبکیه بیمار بیان و ساخته می شود. به جای این درمان تهاجمی و غیر قطعی محققین در IBS از تکنولوژی ویرایش ژنی CRISPR-Cas9 برای اصلاح شرایط استفاده کرده اند. به نظر آن ها تزریقات اثرات مفیدی را به جای می گذارند اما خود مشکلاتی را نیز در پی دارند اما ویرایش ژن VEGF بوسیله CRISPR-Cas9، می تواند درمان طولانی مدت تری را ایجاد کند.
در این مطالعه آن ها با موفقیت CRISPR-Cas9 را به چشم مدل موشی AMDتزریق کردند تا ژن VEGF را به صورت موضعی تصحیح کنند. آن ها مشاهده کردند که علایم و عوارض مربوط به AMDدر چشم این موش ها تا حد زیادی(58 درصد) بهبود یافت. این تکنولوژی موجب برطرف شدن عوارض بیماری با غیر فعال کردن ژن VEGFشد. محققین امیدوارند که این تکنولوژی بزودی برای تصحیح موتاسیون هایی که موجب بسیاری از بیماری ها یا سرطان ها می شوند استفاده شود.
پایان مطلب/