به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، کم خونی داسی شکل حاصل یک موتاسیون ساده در سلول های خونی است که منجر به ایجاد گلبول های قرمز خونی هلالی یا داسی شکل می شود. این سلول ها هموگلوبین غیر طبیعی دارند و جریان خون را در اندام های حرکتی و سایر اندام ها بلوک می کنند. دکتر بائو و همکارانش در Rice مجموعه ای از تست ها را انجام دادند تا ببینند که آیا می توان با استفاده از تکنیک های ویرایش ژنی مبتنی بر CRISPR/Cas9 می توانند موتاسیون را ترمیم کنند یا خیر. ایده موجود تصحیح موتاسیون خاص و سپس تمایز سلول های بنیادی تصحیح شده به سلول های خونی طبیعی از جمله سلول های قرمز خونی است. بائو سلول های بنیادی و پیش ساز CD34+ را از بیماران مبتلا به کم خونی داسی شکل گرفته و آن ها را استفاده از CRISPR/Cas9 تصحیح کردند. سلول های ویرایش شده به مغز استخوان موش های ناقص از نظر ایمنی تزریق شدند و بعد از 19 هفته برای وجود این سلول ها مورد ارزیابی قرار گرفتند. نرخ ترمیم ثابت باقی مانده بود. هر چند نرخ سلول های تصحیح شده به صورت 100 درصد نبود و چیزی حدود 40 درصد سلول های تصحیح شدند اما برای تعیین این که آیا این میزان سلول برای احیای عملکرد سلول های خونی کافی است یا خیر، نیاز به مطالعه بیشتر است.

پایان مطلب/