به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، در این مطالعه جدید محققین توانسته اند با انتقال وکتور ویروسی حامل نسخه سالم ژن به صورت موقت، هایپرپلازی آدرنال مادرزادی(CAH) را درمان کنند اما سلول های طبیعی در نهایت با سلول های آدرنوکورتیکال جدید ناقل موتاسیون بیماری زا جایگزین می شوند. این نشان می دهد که نیاز به یک راه حل طولانی مدت برای هدف قرار دادن موتاسیون ژنتیکی در سلول های بنیادی آدرنوکورتیکال بیماران است.

در این مطالعه، دکتر رونالد کریستال و همکارانش در کالج پزشکی ویل کورنل نشان داده اند که از دست رفتن ژن های درمانی منتقل شده با وکتورهای AAV، به دلیل پاسخ ایمنی علیه انتقال AAV نیست و در اصل نتیجه جمعیت های خودنوزای سلول های بنیادی آدرنوکورتیکال است.

پایان مطلب/