به گزارش بنیان به نقل از medicalnewstoday، در این مطالعه محققین از دو رویکرد متفاوت برای بدست آوردن نتایج ذکر شده در مدل موشی نقصانAAT استفاده کردند. در یکی از رویکردها که تحت عنوان" In vivo Genome Editing Partially Restores Alpha1-Antitrypsin in a Murine Model of AAT Deficiency "  به چاپ رسیده است، محققین دو وکتور آدنوویروسی(AAV) را به طور همزمان تزریق کردند: یکی از آن ها جزء Cas9 مربوط به سیستم CRISRP/Cas9 را منتقل کرد و وکتور دوم guide RNA هدف ژن AAT را کد کرده و یک الگوی ترمیمی وابسته به همولوژی را حمل می کرد.

در رویکرد دیگری که تحت عنوان"Amelioration of Alpha-1 An-titrypsin Deficiency Diseases with Genome Editing in Transgenic Mice." به چاپ رسیده است، محققین از دو رویکرد ناک دان کردن ژن به طور همزمان استفاده کرده و به موجب آن بیان AAT جهش یافته سمی را در سلول های کبدی تا بیش از 98 درصد کاهش دادند. استفاده از یک سیستم وکتور دو گانه منجر به تصحیح بالای 90 درصد نوکلئوتیدها در جایگاه موتاسیون هدف می شود.

این دو مطالعه روی هم رفته، برای اولین بار پتانسیل استفاده از تکنولوژی CRISPR/Cas9 به عنوان یک ابزار درمانی برای درمان AATD را نشان می دهند.
پایان مطلب/