به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، سلول‌های بنیادی خونساز (HSCs) سلول‌های نادری هستند که در مغز استخوان یافت می شوند و گلبول‌های قرمز، گلبول‌های سفید و پلاکت‌ها را تولید می‌کنند. عملکرد صحیح آنها برای رشد و سلامت ارگانیسم ضروری است. بر این اساس، نقص در DNA سلول‌های بنیادی خونساز (جهش) می‌تواند باعث اختلال در تولید خون و بیماری‌های شدید شود. ژن‌درمانی به دنبال درمان این‌گونه بیماری‌های ژنتیکی است. یک فناوری پیشرفتی که در سال‌های اخیر کل این حوزه را هدایت کرده است، ویرایش ژن از طریق تکرارهای پالیندرومیک خوشه‌ای به طور منظم در فاصله بین Cas9 (CRISPR/Cas9) است. با استفاده از این فناوری، می‌توان جهش‌های ایجادکننده بیماری را اصلاح کرد و HSCs را با عملکرد بهبودیافته پیوند داد و به طور بالقوه بیماری را درمان کرد. با این حال، سیستم CRISPR/Cas9 کامل نیست. این تنها جهش‌ها را در بخش کوچکی از سلول‌ها اصلاح می‌کند و می‌تواند جهش‌های جدید و بالقوه خطرناک را به سلول‌های دیگر وارد کند. بنابراین، انتخاب سلول‌های اصلاح شده قبل از پیوند بسیار مهم است. در سال 2019، یک گروه تحقیقاتی از دانشگاه تسوکوبا روشی را برای گسترش HSCها در یک دوره زمانی طولانی با استفاده از یک سیستم کشت مبتنی بر پلیمر و سیتوکین‌ها گزارش کرد. در پاسخ به این مشکل، نویسندگان یک سیستم کشت جدید با استفاده از یک پلیمر جدید با وزن مولکولی بالا توسعه داده‌اند. این مطالعه در مجله Cell Stem Cell منتشر شده است. این سیستم رشد HSC های منفرد را در کلنی‌های سلولی قابل پیوند که پس از کشت خارج از بدن طولانی مدت به ظرفیت تولید خون بالایی دست می‌یابند، تسهیل می‌کند. پس از ویرایش یک جهش در یک مدل نقص ایمنی موش، نویسندگان به صورت جداگانه چندین صد HSC را رشد داده و آنها را برای کلون‌هایی که فقط حاوی ویرایش مورد نظر هستند و انتظار می‌رود با موفقیت پیوند داده شوند، غربال می‌کنند. با استفاده از این روش، کسری از HSCهای تصحیح شده با موفقیت که برای پیوند استفاده می‌شود را می‌توان از 20٪ تا 30٪ به 100٪ افزایش داد و در عین حال جهش‌های بالقوه خطرناک را از پیوند حذف کرد. محققان معتقدند که این سیستم کشت ممکن است به بهبود کارایی و ایمنی ویرایش ژنوم در HSCها کمک کند.

پایان مطلب./