به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، شرکت StemCyte در تاریخ ۱۹ دسامبر ۲۰۲۴ اعلام کرد که کارآزمایی بالینی فاز دوم خود برای درمان سندرم پس از کووید با استفاده از سلول‌های خون بندناف به نتایج شگفت‌انگیزی دست یافته است. در این مطالعه که اولین کارآزمایی بالینی فاز دو در جهان با استفاده از سلول‌های بنیادی خون بند ناف برای درمان لانگ کووید محسوب می‌شود، ۸۵ درصد از بیماران دریافت‌کننده درمان از خستگی مزمن به طور کامل رها شدند، در حالی که تنها ۲۰ درصد از گروه دریافت‌کننده دارونما این بهبودی را تجربه کردند.

بیماری سندرم پس از کووید

سندرم پس از کووید یا لانگ کووید یکی از پیچیده‌ترین عوارض پاندمی کووید-۱۹ است که میلیون‌ها نفر در سراسر جهان را درگیر کرده و علائمی مانند خستگی مزمن، تنگی نفس، مشکلات شناختی و درد مفاصل را برای ماه‌ها یا حتی سال‌ها پس از بهبودی از عفونت اولیه ادامه می‌دهد. تا کنون درمان مؤثری برای این بیماری وجود نداشته و بیماران ناچار به تحمل علائم ناتوان‌کننده بوده‌اند. شرکت StemCyte با انجام یک کارآزمایی بالینی تصادفی و کنترل‌شده دوسوکور، توانسته است اثربخشی قابل توجه سلول‌های پیش‌ساز هماتوپوئتیک مشتق از خون بند ناف را در بهبود خستگی بیماران مبتلا به لانگ کووید نشان دهد. نتایج این مطالعه نشان داد که تفاوت کارایی بالینی بین دو گروه از نظر آماری بسیار معنادار بود و محصول REGENECYTE که از FDA مجوز دریافت کرده، اکنون آماده ورود به فازهای بعدی کارآزمایی بالینی است.

تاریخچه استفاده از سلول‌های خون بند ناف در پزشکی درمانی

استفاده از سلول‌های خون بند ناف در پزشکی درمانی سابقه‌ای نزدیک به چهار دهه دارد. اولین پیوند موفق خون بند ناف در سال ۱۹۸۸ برای درمان یک کودک پنج ساله مبتلا به آنمی فانکونی انجام شد. از آن زمان تاکنون، بیش از شصت هزار پیوند خون بند ناف در سراسر جهان انجام شده است که عمدتا برای درمان بیماری‌های خونی و سرطان‌های سیستم خون‌ساز مورد استفاده قرار گرفته‌اند. خون بند ناف حاوی سلول‌های بنیادی هماتوپوئتیک است که می‌توانند به تمام انواع سلول‌های خونی تمایز یابند و سیستم ایمنی را بازسازی کنند. در سال‌های اخیر، محققان به این نتیجه رسیده‌اند که سلول‌های خون بند ناف نه تنها برای بیماری‌های خونی بلکه برای طیف وسیعی از شرایط پزشکی دیگر نیز می‌توانند مفید باشند. این سلول‌ها خواص ضدالتهابی، ایمنی‌تنظیمی و بازساختی دارند که می‌توانند در بیماری‌های مختلف از جمله اختلالات نورولوژیک، بیماری‌های خودایمنی و آسیب‌های بافتی کاربرد داشته باشند. مطالعات قبلی نشان داده‌اند که سلول‌های خون بند ناف می‌توانند در درمان فلج مغزی، اوتیسم، سکته مغزی و حتی بیماری‌های قلبی مؤثر باشند. هنگامی که پاندمی کووید-۱۹ در سال ۲۰۲۰ آغاز شد، محققان به سرعت متوجه شدند که التهاب سیستمیک و واکنش‌های ایمنی نامناسب نقش مهمی در شدت بیماری و عوارض بلندمدت آن دارند. این منجر به این فرضیه شد که سلول‌های خون بند ناف با خواص ضدالتهابی و ایمنی‌تنظیمی خود می‌توانند برای درمان کووید-۱۹ حاد و همچنین سندرم پس از کووید مفید باشند. شرکت StemCyte که یکی از پیشگامان در زمینه بانک‌داری خون بند ناف و توسعه درمان‌های مبتنی بر سلول است، تصمیم گرفت این فرضیه را در یک کارآزمایی بالینی رسمی بررسی کند.

شیوه مطالعاتی:

سلول‌های خون بند ناف استفاده شده در این مطالعه از محصول REGENECYTE شرکت StemCyte بود که قبلا مجوز BLA از FDA را برای پیوند در بیماران مبتلا به اختلالات خونی و سیستم ایمنی دریافت کرده است. این سلول‌ها از واحدهای خون بند ناف اهداکننده سالم جمع‌آوری، پردازش و به صورت کرایوپرزرو شده نگهداری می‌شوند. هر بیمار یک دوز واحد از سلول‌ها را به صورت تزریق داخل وریدی دریافت کرد. شاخص اصلی اثربخشی در این مطالعه، تغییر در شدت خستگی بود که با استفاده از مقیاس‌های استاندارد و پرسشنامه‌های معتبر اندازه‌گیری شد. بیماران به طور منظم در فواصل زمانی مشخص پس از درمان ارزیابی شدند تا تغییرات در علائم آنها ثبت شود. شاخص‌های ثانویه شامل بهبود در سایر علائم لانگ کووید مانند تنگی نفس، درد عضلانی، مشکلات شناختی و کیفیت کلی زندگی بود. ایمنی درمان نیز با نظارت دقیق بر عوارض جانبی و انجام آزمایش‌های آزمایشگاهی منظم ارزیابی شد.

نتایج:

نتایج این کارآزمایی بالینی فاز دوم که در ۱۹ دسامبر ۲۰۲۴ اعلام شد، فراتر از انتظارات بود. یافته اصلی مطالعه نشان داد که ۸۵ درصد از بیماران در گروه دریافت‌کننده سلول‌های خون بند ناف، تسکین کامل از خستگی را پس از درمان گزارش کردند. این در حالی است که در گروه دارونما، تنها ۲۰ درصد از بیماران بهبودی کامل در خستگی را تجربه کردند. این تفاوت چشمگیر با ارزش احتمال کمتر از ۰.۰۱ نشان می‌دهد که یافته از نظر آماری بسیار معنادار است و احتمال اینکه این نتیجه به دلیل شانس باشد، بسیار پایین است. علاوه بر بهبود خستگی، بیماران در گروه درمان بهبودهای قابل توجهی در سایر علائم لانگ کووید نیز گزارش کردند. بسیاری از آنها احساس کردند که تنگی نفس آنها کاهش یافته، توان جسمی‌شان بهبود یافته و می‌توانند فعالیت‌های روزمره را بهتر انجام دهند. برخی از بیماران همچنین بهبود در عملکرد شناختی و کاهش مه مغزی را گزارش کردند.

از نظر ایمنی، درمان با سلول‌های خون بند ناف به خوبی تحمل شد. عوارض جانبی گزارش شده عمدتا خفیف و گذرا بودند و شامل تب خفیف، سردرد یا واکنش‌های موضعی در محل تزریق می‌شد. هیچ عارضه جدی مرتبط با درمان گزارش نشد و هیچ بیماری نیازی به قطع درمان یا بستری شدن به دلیل عوارض درمانی نداشت. این یافته‌های ایمنی بسیار مهم هستند زیرا نشان می‌دهند که درمان با سلول‌های خون بند ناف نه تنها مؤثر بلکه ایمن نیز است. مکانیسم دقیقی که از طریق آن سلول‌های خون بند ناف باعث بهبود علائم لانگ کووید می‌شوند هنوز به طور کامل شناخته نشده است، اما محققان فرضیه‌های مختلفی دارند. یکی از مهمترین مکانیسم‌ها، خواص ضدالتهابی این سلول‌ها است. در بیماران مبتلا به لانگ کووید، التهاب مزمن سطح پایین در بدن ادامه دارد که می‌تواند به بافت‌های مختلف آسیب برساند و باعث علائم طولانی‌مدت شود. سلول‌های خون بند ناف می‌توانند سیتوکین‌های ضدالتهابی ترشح کنند و التهاب را کاهش دهند.

دستاورد:

این مطالعه چندین دستاورد مهم را به همراه دارد. اول، این اولین کارآزمایی بالینی فاز دوم در جهان است که اثربخشی سلول‌های بنیادی آلوژنیک خون بند ناف را در درمان سندرم پس از کووید به طور علمی و با طراحی تصادفی کنترل‌شده نشان داده است. تا پیش از این، اکثر شواهد از مطالعات مشاهده‌ای یا کارآزمایی‌های کوچک و غیرکنترل‌شده به دست آمده بود. دوم، نرخ پاسخ ۸۵ درصدی برای تسکین کامل خستگی یک نتیجه بسیار چشمگیر است که در بسیاری از درمان‌های دیگر برای بیماری‌های مزمن به ندرت دیده می‌شود. این نشان می‌دهد که درمان با سلول‌های خون بند ناف نه تنها علائم را کاهش می‌دهد بلکه می‌تواند بهبودی کامل را در بسیاری از بیماران ایجاد کند. سوم، پروفایل ایمنی عالی این درمان راه را برای استفاده گسترده‌تر آن هموار می‌کند. بسیاری از درمان‌های جدید با عوارض جانبی قابل توجهی همراه هستند که استفاده از آنها را محدود می‌کند، اما سلول‌های خون بند ناف به خوبی تحمل شدند و عوارض جدی ایجاد نکردند. چهارم، محصول REGENECYTE که در این مطالعه استفاده شد، قبلا مجوز BLA از FDA دریافت کرده است، که یعنی استانداردهای تولید، کنترل کیفیت و ایمنی آن قبلا تایید شده‌اند. این می‌تواند فرآیند تایید نهایی برای کاربرد جدید را تسریع کند. پنجم، این درمان همچنین تعیین RMAT یا درمان پیشرفته پزشکی بازساختی را از FDA دریافت کرده است. این تعیین به درمان‌هایی داده می‌شود که پتانسیل ارائه مزایای قابل توجهی نسبت به درمان‌های موجود برای شرایط جدی یا تهدیدکننده حیات دارند. تعیین RMAT امکانات ویژه‌ای را فراهم می‌کند از جمله همکاری نزدیک با FDA در طول فرآیند توسعه، بررسی اولویت‌دار و مسیرهای تایید تسریع‌شده. ششم، این مطالعه درهایی را برای درمان سایر شرایط مشابه باز می‌کند. اگر سلول‌های خون بند ناف می‌توانند التهاب مزمن و اختلالات ایمنی در لانگ کووید را درمان کنند، ممکن است برای بیماری‌های دیگری که با التهاب مزمن و اختلال ایمنی همراه هستند نیز مؤثر باشند.

گام بعدی مطالعه:

بر اساس این نتایج امیدوارکننده، StemCyte اعلام کرده است که در حال آماده‌سازی برای تسریع توسعه REGENECYTE است و در مذاکرات جاری با FDA قرار دارد تا به فاز بعدی کارآزمایی‌های بالینی بپردازد. گام بعدی محتملا یک کارآزمایی بالینی فاز سوم خواهد بود که در مقیاس بزرگتری انجام شود.

پایان مطلب/.