به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، سلول‌های بنیادی پرتوان (Pluripotent Stem Cells) به دلیل توانایی منحصربه‌فردشان در تبدیل شدن به انواع سلول‌های بدن، یکی از مهم‌ترین ابزارهای پزشکی بازساختی در دهه‌های اخیر بوده‌اند. این سلول‌ها که شامل سلول‌های بنیادی جنینی (hESCs) و سلول‌های بنیادی پرتوان القایی (iPSCs) هستند، پتانسیل بالایی برای درمان بیماری‌های مختلف از جمله دیابت، بیماری‌های چشمی، آسیب‌های نخاعی و سرطان‌های خون دارند.

سلول‌های بنیادی پرتوان چیستند؟

سلول‌های بنیادی پرتوان سلول‌هایی هستند که می‌توانند به هر نوع سلول در بدن انسان، از سلول‌های عصبی گرفته تا سلول‌های عضلانی یا سلول‌های تولیدکننده انسولین، تمایز پیدا کنند. این ویژگی آن‌ها را به گزینه‌ای ایده‌آل برای جایگزینی سلول‌های آسیب‌دیده در بیماری‌های مختلف تبدیل کرده است. دو نوع اصلی سلول‌های بنیادی پرتوان عبارتند از:

1. سلول‌های بنیادی جنینی (hESCs): این سلول‌ها از جنین‌های اولیه (بلاستوسیست) به دست می‌آیند و به دلیل توانایی بالای تمایز، در تحقیقات و کارآزمایی‌های بالینی بسیار مورد استفاده قرار گرفته‌اند.
2. سلول‌های بنیادی پرتوان القایی (iPSCs): این سلول‌ها از سلول‌های بالغ بدن (مثل پوست یا خون) با استفاده از فناوری بازبرنامه‌ریزی ژنتیکی تولید می‌شوند. کشف بنیادی پرتوان القایی توسط شینیا یاماناکا در سال 2006 انقلابی در پزشکی ایجاد کرد، زیرا امکان تولید سلول‌های بنیادی بدون استفاده از جنین را فراهم کرد و نگرانی‌های اخلاقی را کاهش داد.

پیشرفت‌های بالینی سلول‌های بنیادی پرتوان

بر اساس مقاله‌ای منتشرشده در ژورنال Cell Stem Cell در سال 2025، تا دسامبر 2024، 115 کارآزمایی بالینی با استفاده از محصولات مشتق‌شده از سلول‌های بنیادی پرتوان در سراسر جهان انجام شده یا در حال انجام است. این کارآزمایی‌ها 83 محصول مختلف را برای درمان 34 بیماری مختلف، از جمله بیماری‌های چشمی، عصبی، قلبی و سرطان‌های خون، آزمایش کرده‌اند. این کارآزمایی‌ها نشان داده‌اند که محصولات مشتق‌شده از این سلول‌ها ایمن و قابل‌تحمل هستند، حتی در پیگیری‌های بلندمدت تا 10 سال، مانند محصول GRN-OPC1 برای درمان آسیب نخاعی.

1. درمان بیماری‌های چشمی

یکی از حوزه‌های موفق در کاربرد سلول‌های بنیادی پرتوان، درمان بیماری‌های چشمی مانند دژنراسیون ماکولای وابسته به سن (AMD) و بیماری استارگاردت (SMD) است. سلول‌های رنگدانه‌ای شبکیه (RPE) مشتق‌شده از سلول‌های بنیادی جنینی و بنیادی پرتوان القایی در چندین کارآزمایی بالینی آزمایش شده‌اند. برای مثال، محصول OpRegen، یک سوسپانسیون کریوپرزر شده از سلول‌های RPE مشتق‌شده از سلول‌های بنیادی جنینی ، در کارآزمایی‌های شرکت Lineage Cell Therapeutics برای بیماران با کاهش بینایی شدید نتایج امیدوارکننده‌ای نشان داده است. بیمارانی با کاهش بینایی کمتر، بهبودهایی در حد 2 تا 24 حرف در تست بینایی‌سنجی داشتند، در حالی که بیماران با بیماری پیشرفته‌تر، پیشرفت بیماری طبیعی را نشان دادند.

در مطالعه‌ای در بیمارستان Southwest چین، استفاده از سلول‌های RPE غیرکریوپرزر شده برای درمان AMD مرطوب منجر به بهبود بینایی بین 11 تا 26 حرف شد. همچنین، در ژاپن، کارآزمایی‌ای در سال 2019 با استفاده از ورقه‌های سلول‌های اپیتلیال قرنیه مشتق‌شده از بنیادی پرتوان القایی برای درمان کمبود سلول‌های بنیادی لیمبال، بهبود علائم بیماری را در سه نفر از چهار بیمار بدون عوارض جانبی جدی نشان داد. این نتایج نشان‌دهنده ایمنی و پتانسیل این روش‌ها برای درمان بیماری‌های چشمی است.

2. درمان بیماری‌های عصبی

کارآزمایی‌های بالینی برای بیماری‌های عصبی مانند پارکینسون و آسیب نخاعی نیز پیشرفت‌های چشمگیری داشته‌اند. در بیماری پارکینسون، سلول‌های دوپامینرژیک مشتق‌شده از بنیادی پرتوان القایی در کارآزمایی‌های اتولوگ (خود بیمار) آزمایش شده‌اند. به عنوان مثال، در سال 2017، بیمار پارکینسونی در بیمارستان McLean بوستون، سلول‌های دوپامینرژیک اتولوگ دریافت کرد و پس از 12 ماه، نشانه‌هایی از بقای پیوند با تصویربرداری PET مشاهده شد. در سال 2023، دو کارآزمایی دیگر توسط Aspen Neuroscience و بیمارستان McLean برای گسترش این روش به بیماران بیشتر تأیید شد.

برای آسیب نخاعی، محصول GRN-OPC1 (سلول‌های پیش‌ساز اولیگودندروسیت مشتق‌شده از سلول‌های بنیادی جنینی) که توسط شرکت Geron توسعه یافت، اولین محصول hPSC بود که در سال 2010 وارد کارآزمایی بالینی شد. این محصول در مدل‌های حیوانی توانایی تولید فاکتورهای نوروتروفیک، مهاجرت به بافت نخاع و تحریک بازسازی میلین را نشان داد. نتایج این کارآزمایی‌ها که در سال 2022 منتشر شد، ایمنی و تحمل‌پذیری این محصول را تأیید کرد.

3. درمان دیابت

دیابت نوع 1 یکی دیگر از حوزه‌هایی است که سلول‌های بنیادی پرتوان در آن نویدبخش بوده‌اند. مطالعه ای دیگر نشان می‌دهد که تحقیقات در این زمینه در 20 سال گذشته رشد چشمگیری داشته است. کارآزمایی‌های بالینی با استفاده از سلول‌های بتای پانکراس مشتق‌شده از سلول‌های بنیادی جنینی ، مانند محصول VX-880 شرکت Vertex Pharmaceuticals، نتایج امیدوارکننده‌ای داشته‌اند. در کارآزمایی فاز I/II که در سال 2021 آغاز شد، 11 نفر از 12 بیمار دریافت‌کننده دوز هدف VX-880 نیاز به انسولین خارجی را کاهش داده یا حذف کردند. این محصول از سلول‌های غیرکپسوله‌شده استفاده می‌کند که از طریق ورید پورتال به کبد تزریق می‌شوند و بیماران تحت رژیم سرکوب ایمنی قرار می‌گیرند.

شرکت Viacyte نیز محصولاتی مانند VC-01 و VC-02 را توسعه داده است که سلول‌های پیش‌ساز پانکراس (PEC-01) را در دستگاه‌های کپسوله‌شده (Encaptra) قرار می‌دهند تا از واکنش ایمنی جلوگیری کنند. با این حال، این دستگاه‌ها با چالش‌هایی مانند فیبروز و بقای ضعیف پیوند مواجه شدند. در سال 2019، نسخه جدیدی از این دستگاه با خواص ایمونوایزولی و پروآنژیوژنیک بدون نیاز به سرکوب ایمنی آزمایش شد، اما نتایج آن هنوز منتشر نشده است.

4. سلول‌های بنیادی مزانشیمی مشتق‌شده از سلول‌های بنیادی پرتوان القایی

پژوهشی به بررسی پتانسیل سلول‌های بنیادی مزانشیمی (MSCs) مشتق‌شده از بنیادی پرتوان القایی پرداخته است. سلول‌های بنیادی مزانشیمی به دلیل اثرات ایمونومدولاتوری و ترشح فاکتورهای رشد، در درمان بیماری‌هایی مانند بیماری پیوند علیه میزبان (GvHD)، آرتروز و زخم پای دیابتی آزمایش شده‌اند. شرکت Cynata Therapeutics در استرالیا محصول CYP-001 را برای GvHD آزمایش کرد و نتایج نشان داد که 86.7% بیماران پاسخ عینی و 53.3% پاسخ کامل در روز 100 داشتند، با نرخ بقای 60% در دو سال. این نتایج امیدوارکننده هستند، اما نیاز به مطالعات کنترل‌شده با پلاسبو دارند.

مزیت iPSC-MSCs نسبت به سلول‌های بنیادی مزانشیمی سنتی (مشتق‌شده از مغز استخوان یا بافت چربی) در تولید یکنواخت‌تر و امکان گسترش بیشتر آن‌هاست. این سلول‌ها می‌توانند جایگزین پایداری برای سلول‌های بنیادی مزانشیمی سنتی باشند که با چالش‌هایی مانند تنوع اهداکننده و محدودیت گسترش مواجه هستند.

چالش‌ها و چشم‌انداز آینده

با وجود پیشرفت‌های چشمگیر، چالش‌هایی در استفاده از سلول‌های بنیادی پرتوان وجود دارد:

1. ایمنی و رد پیوند: اگرچه محصولات hPSC به طور کلی ایمن بوده‌اند، خطر تشکیل تومور (تراتوما) به دلیل باقی‌ماندن سلول‌های تمایزنیافته وجود دارد. آزمایش‌های پیش‌بالینی، مانند آزمایش محصول GRN-OPC1 با افزودن سلول‌های تمایزنیافته به مدل‌های حیوانی، برای ارزیابی این خطر انجام شده است.
2. سرکوب ایمنی: در کارآزمایی‌های آلوژنیک، نیاز به سرکوب ایمنی برای جلوگیری از رد پیوند یک چالش است. استفاده از سلول‌های اتولوگ یا HLA-تطبیق‌یافته می‌تواند این مشکل را کاهش دهد، اما هزینه و پیچیدگی تولید را افزایش می‌دهد.
3.     مقیاس‌پذیری تولید: تولید انبوه سلول‌های بنیادی با کیفیت بالا و تحت شرایط GMP (Good Manufacturing Practice) همچنان چالش‌برانگیز است. پیشرفت‌هایی مانند سیستم‌های کشت بدون فیدر و محیط‌های کشت بدون زینو این مشکل را تا حدی برطرف کرده‌اند.
4. نتایج بلندمدت: بسیاری از کارآزمایی‌ها هنوز در مراحل اولیه هستند و داده‌های بلندمدت در مورد اثربخشی و دوام پیوندها محدود است.

نتیجه‌گیری

سلول‌های بنیادی پرتوان، به‌ویژه بنیادی پرتوان القایی ، با توانایی تبدیل به انواع سلول‌های بدن، دریچه‌ای جدید به سوی درمان بیماری‌های لاعلاج گشوده‌اند. کارآزمایی‌های بالینی در حوزه‌های چشمی، عصبی، دیابت و درمان‌های مبتنی بر سلول‌های بنیادی مزانشیمی نشان‌دهنده پتانسیل بالای این فناوری هستند. با این حال، برای دستیابی به درمان‌های گسترده‌تر، نیاز به پیشرفت در تولید، کاهش هزینه‌ها و بهبود استراتژی‌های ایمونوایزولی است. همان‌طور که تحقیقات و کارآزمایی‌ها ادامه دارند، این سلول‌ها می‌توانند به ستاره‌های جدید پزشکی بازساختی تبدیل شوند و امید را به میلیون‌ها بیمار در سراسر جهان بازگردانند.

پایان مطلب./