به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، بیماری پارکینسون دهه‌هاست به عنوان یکی از مهم‌ترین بیماری‌های تحلیل‌برنده سیستم عصبی شناخته می‌شود و با وجود پیشرفت‌های فراوان در حوزه دارودرمانی و جراحی‌های عصبی، هنوز درمانی که بتواند علت اصلی بیماری را برطرف کند در دسترس نیست. اکنون آغاز یک کارآزمایی بالینی فاز III با استفاده از سلول‌های دوپامین‌ساز مشتق از سلول‌های بنیادی، توجه گسترده دانشمندان و متخصصان مغز و اعصاب را به خود جلب کرده است. هدف این مطالعه جایگزینی نورون‌های از بین رفته و بازگرداندن توانایی طبیعی مغز در تولید دوپامین است. موفقیت این طرح می‌تواند نه تنها مسیر درمان پارکینسون را تغییر دهد، بلکه آغازگر عصر تازه‌ای در پزشکی بازساختی و درمان بیماری‌های عصبی باشد.

بیماری پارکینسون

پارکینسون پس از آلزایمر دومین بیماری شایع تحلیل‌برنده عصبی در جهان محسوب می‌شود. این بیماری زمانی ایجاد می‌شود که نورون‌های تولیدکننده دوپامین در بخشی از مغز به نام جسم سیاه به تدریج تخریب شوند. دوپامین یکی از مهم‌ترین انتقال‌دهنده‌های عصبی بدن است و نقش کلیدی در تنظیم حرکات، تعادل، هماهنگی عضلات و برخی عملکردهای شناختی دارد. با کاهش میزان این ماده، علائمی مانند لرزش اندام‌ها، کندی حرکت، خشکی عضلات و اختلال در راه رفتن ظاهر می‌شود. بیماری معمولاً روندی آهسته اما پیشرونده دارد. بسیاری از بیماران در سال‌های نخست قادر به انجام فعالیت‌های روزمره هستند، اما با پیشرفت بیماری استقلال فردی کاهش می‌یابد و نیاز به مراقبت‌های تخصصی بیشتر می‌شود. در حال حاضر میلیون‌ها نفر در سراسر جهان با پارکینسون زندگی می‌کنند و پیش‌بینی می‌شود با افزایش میانگین سنی جمعیت، تعداد مبتلایان در دهه‌های آینده به شکل قابل توجهی افزایش یابد. درمان‌های موجود عمدتاً بر کنترل علائم بیماری متمرکز هستند. داروهایی مانند لوودوپا می‌توانند کمبود دوپامین را تا حدی جبران کنند و کیفیت زندگی بیماران را بهبود بخشند. با این حال این داروها قادر به جلوگیری از مرگ نورون‌ها نیستند و معمولاً پس از چند سال اثربخشی آن‌ها کاهش پیدا می‌کند. از سوی دیگر، روش‌هایی مانند تحریک عمقی مغز نیز اگرچه در برخی بیماران نتایج مطلوبی ایجاد می‌کنند، اما همچنان درمان قطعی محسوب نمی‌شوند. همین مسئله سبب شده است که پژوهشگران به دنبال راهکارهایی باشند که بتوانند سلول‌های از دست‌رفته را جایگزین کرده و عملکرد طبیعی مغز را بازیابی کنند.

تاریخچه

ایده جایگزینی نورون‌های آسیب‌دیده در بیماران پارکینسون موضوع تازه‌ای نیست. نخستین تلاش‌ها در این زمینه به دهه ۱۹۸۰ بازمی‌گردد. در آن دوران دانشمندان از بافت مغزی جنین برای پیوند به مغز بیماران استفاده می‌کردند. برخی از این بیماران بهبودهای قابل توجهی را تجربه کردند و نتایج اولیه بسیار امیدوارکننده بود. با وجود این، محدودیت‌های اخلاقی، دشواری دسترسی به بافت مناسب و تفاوت نتایج میان بیماران، مانع توسعه گسترده این روش شد. در ادامه، ظهور فناوری سلول‌های بنیادی مسیر جدیدی را پیش روی پژوهشگران قرار داد. دانشمندان دریافتند که می‌توان سلول‌های بنیادی را در شرایط آزمایشگاهی به انواع مختلف سلول‌های عصبی تبدیل کرد و در مقیاس بالا برای اهداف درمانی تولید نمود. پیشرفت فناوری سلول‌های بنیادی پرتوان و سلول‌های بنیادی پرتوان القایی در دو دهه اخیر، امکان تولید نورون‌های دوپامین‌ساز با کیفیت بالا را فراهم کرد. این دستاورد موجب شد پژوهشگران بتوانند سلول‌هایی مشابه نورون‌های طبیعی مغز را تولید و برای پیوند آماده کنند. در سال‌های اخیر چندین مطالعه فاز I و فاز II در کشورهای مختلف اجرا شد. نتایج این مطالعات نشان داد که سلول‌های پیوندشده قادرند در مغز بیماران زنده بمانند، با شبکه‌های عصبی ارتباط برقرار کنند و تولید دوپامین را از سر بگیرند. همین یافته‌ها زمینه را برای آغاز مطالعات بزرگ‌تر و تعیین‌کننده فاز III فراهم ساخت.

شیوه مطالعاتی

مطالعه جدید یکی از بزرگ‌ترین برنامه‌های سلول‌درمانی در حوزه بیماری‌های عصبی به شمار می‌رود. در این طرح بیش از یکصد بیمار مبتلا به پارکینسون از مراکز تخصصی مختلف در استرالیا، آمریکا و کانادا شرکت دارند. سلول‌های مورد استفاده در این پروژه از سلول‌های بنیادی پرتوان مشتق شده‌اند. پژوهشگران این سلول‌ها را طی مراحل دقیق آزمایشگاهی به پیش‌سازهای نورون‌های دوپامین‌ساز تبدیل می‌کنند. پس از کنترل کیفیت و اطمینان از سلامت سلول‌ها، محصول نهایی برای پیوند آماده می‌شود. در مرحله درمان، سلول‌ها از طریق جراحی دقیق مغزی به نواحی مشخصی از مغز تزریق می‌شوند. این مناطق همان بخش‌هایی هستند که در اثر بیماری بیشترین میزان تخریب نورونی را تجربه کرده‌اند. انتظار می‌رود سلول‌های پیوندشده پس از استقرار در بافت مغز، به تدریج بالغ شوند و تولید دوپامین را آغاز کنند. مطالعه به صورت تصادفی و کنترل‌شده طراحی شده است. بیماران طی ماه‌های متوالی تحت بررسی‌های بالینی، آزمایش‌های تصویربرداری و ارزیابی‌های عملکردی قرار می‌گیرند. محققان تغییرات علائم حرکتی، میزان مصرف دارو، کیفیت زندگی و شاخص‌های ایمنی را به دقت ثبت می‌کنند تا تصویری جامع از تأثیر درمان به دست آورند.

نتایج

اگرچه این مطالعه هنوز به پایان نرسیده است، اما ورود آن به فاز III خود نشان‌دهنده موفقیت مراحل قبلی محسوب می‌شود. داده‌های به دست آمده از مطالعات اولیه نشان داده‌اند که سلول‌های پیوندشده در مغز باقی می‌مانند و نشانه‌هایی از فعالیت زیستی طبیعی را از خود بروز می‌دهند. برخی بیماران شرکت‌کننده در مطالعات پیشین بهبود قابل توجهی در عملکرد حرکتی گزارش کرده‌اند. در تعدادی از موارد نیز کاهش نیاز به داروهای رایج ضدپارکینسون مشاهده شده است. نتایج تصویربرداری مغزی حاکی از آن بوده که سلول‌های پیوندشده توانسته‌اند در شبکه‌های عصبی مغز ادغام شوند و در تولید دوپامین نقش ایفا کنند. از نظر ایمنی نیز داده‌های اولیه امیدوارکننده بوده‌اند. عوارض جانبی جدی مرتبط با محصول سلولی در مطالعات قبلی محدود بوده و پژوهشگران تاکنون نشانه‌ای از مشکلات پیش‌بینی‌نشده مشاهده نکرده‌اند. البته ارزیابی نهایی ایمنی و اثربخشی نیازمند پیگیری طولانی‌مدت بیماران خواهد بود.

دستاورد

اهمیت این مطالعه بسیار فراتر از درمان یک بیماری خاص است. برای نخستین بار یک رویکرد سلول‌درمانی مبتنی بر سلول‌های بنیادی به مرحله‌ای رسیده است که می‌تواند به عنوان یک درمان بازساختی واقعی برای یک بیماری عصبی شایع مورد ارزیابی نهایی قرار گیرد. در صورت موفقیت، این روش نشان خواهد داد که جایگزینی نورون‌های از دست‌رفته در مغز انسان امکان‌پذیر است. چنین موفقیتی می‌تواند دیدگاه دانشمندان نسبت به درمان بیماری‌های عصبی را به طور بنیادین تغییر دهد. به جای کنترل علائم، تمرکز درمان‌ها به سمت بازسازی بافت آسیب‌دیده و بازگرداندن عملکرد طبیعی اندام‌ها حرکت خواهد کرد. علاوه بر پارکینسون، نتایج این پروژه می‌تواند الهام‌بخش توسعه درمان‌های مشابه برای بیماری‌هایی مانند هانتینگتون، سکته مغزی، آسیب‌های نخاعی و سایر اختلالات تحلیل‌برنده سیستم عصبی باشد. بسیاری از متخصصان معتقدند موفقیت این کارآزمایی می‌تواند نقطه عطفی در تاریخ پزشکی بازساختی محسوب شود.

گام بعدی مطالعه

در مرحله بعدی، پژوهشگران به جذب کامل بیماران و ادامه پیگیری آنان خواهند پرداخت. داده‌های مربوط به اثربخشی درمان در بازه‌های زمانی مختلف جمع‌آوری و تحلیل خواهد شد تا مشخص شود آیا سلول‌های پیوندشده می‌توانند به طور پایدار عملکرد عصبی بیماران را بهبود بخشند یا خیر. در صورت مثبت بودن نتایج، توسعه‌دهندگان این فناوری می‌توانند برای دریافت مجوزهای قانونی در کشورهای مختلف اقدام کنند. این موضوع راه را برای ورود نخستین درمان بازساختی مبتنی بر سلول‌های بنیادی در بیماری پارکینسون به عرصه درمان‌های بالینی هموار خواهد کرد. همزمان گروه‌های پژوهشی دیگر نیز در حال توسعه نسل‌های پیشرفته‌تر سلول‌های درمانی هستند. برخی از این فناوری‌ها با هدف کاهش واکنش سیستم ایمنی، افزایش بقای سلول‌ها و بهبود عملکرد درمانی طراحی شده‌اند. بنابراین حتی اگر نسل کنونی این درمان به موفقیت کامل نرسد، مسیر ایجادشده می‌تواند زمینه‌ساز توسعه روش‌های مؤثرتری در سال‌های آینده باشد. اکنون جامعه علمی جهان با دقت این کارآزمایی را دنبال می‌کند. بسیاری از پژوهشگران معتقدند نتایج این مطالعه می‌تواند سرنوشت یکی از مهم‌ترین حوزه‌های پزشکی نوین را مشخص کند و پاسخ این پرسش را بدهد که آیا سلول‌درمانی قادر است رؤیای بازسازی مغز انسان را به واقعیت تبدیل کند یا خیر.

پایان مطالب/.