به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، دیستروفی عضلانی دوشن یکی از شدیدترین بیماری‌های ژنتیکی عضلات است که عمدتاً پسران را درگیر می‌کند و به‌تدریج موجب از دست رفتن توانایی حرکتی، نارسایی قلبی و کاهش طول عمر می‌شود. در سال‌های اخیر پژوهشگران تلاش کرده‌اند با استفاده از سلول‌درمانی روند تخریب عضلات را کند کنند. اکنون درمان سلولی Deramiocel که توسط شرکت Capricor توسعه یافته، به یکی از پیشرفته‌ترین محصولات سلول‌درمانی جهان در حوزه بیماری‌های عضلانی تبدیل شده است. ارائه نتایج جدید از مطالعه HOPE-3 و پذیرش داده‌های تکمیلی توسط FDA سبب شده است این درمان بیش از هر زمان دیگری به دریافت مجوز نزدیک شود. این خبر می‌تواند نقطه عطفی در تاریخ درمان بیماری دوشن و پزشکی بازساختی باشد..

دیستروفی عضلانی دوشن یا DMD

دیستروفی عضلانی دوشن یا DMD یک بیماری ژنتیکی نادر و پیشرونده است که در اثر جهش در ژن دیستروفین ایجاد می‌شود. نبود پروتئین دیستروفین موجب تخریب تدریجی عضلات اسکلتی و قلبی می‌شود و بیماران از سنین کودکی با ضعف عضلانی روبه‌رو می‌شوند. با پیشرفت بیماری، راه رفتن دشوار شده و بسیاری از بیماران در نوجوانی به ویلچر وابسته می‌شوند. در مراحل بعدی نیز مشکلات قلبی و تنفسی مهم‌ترین عوامل مرگ‌ومیر به شمار می‌روند. با وجود پیشرفت‌های قابل توجه در ژن‌درمانی و داروهای هدفمند، هنوز درمان قطعی برای دوشن وجود ندارد. به همین دلیل پژوهشگران به دنبال روش‌هایی هستند که بتوانند روند تخریب بافت عضلانی را متوقف یا حداقل کند کنند. سلول‌درمانی یکی از امیدبخش‌ترین رویکردهای درمانی در این زمینه محسوب می‌شود، زیرا علاوه بر تأثیر بر التهاب، می‌تواند در ترمیم بافت‌های آسیب‌دیده نیز نقش داشته باشد.

تاریخچه

تلاش برای استفاده از سلول‌درمانی در بیماری دوشن سابقه‌ای بیش از دو دهه دارد. در ابتدای مسیر، پژوهشگران از سلول‌های عضلانی و سلول‌های بنیادی مزانشیمی برای جایگزینی سلول‌های آسیب‌دیده استفاده می‌کردند، اما نتایج اولیه محدود بود. به‌تدریج مشخص شد که اثرات ضدالتهابی و ضدفیبروزی سلول‌ها ممکن است حتی از توانایی جایگزینی مستقیم سلول‌ها مهم‌تر باشد. در همین راستا شرکت Capricor توسعه درمانی مبتنی بر سلول‌های مشتق از کاردیوسفر را آغاز کرد. این سلول‌ها قادرند مجموعه‌ای از فاکتورهای زیستی و پیام‌رسان‌های مولکولی را ترشح کنند که التهاب را کاهش داده و روند تخریب بافت را کند می‌کنند. محصول حاصل از این فناوری با نام CAP-1002 و سپس Deramiocel شناخته شد. مطالعات اولیه فاز ۱ و فاز ۲ نتایج امیدوارکننده‌ای نشان دادند. پس از آن، مطالعه بزرگ HOPE-3 طراحی شد تا اثربخشی و ایمنی درمان در جمعیت بزرگ‌تری از بیماران ارزیابی شود. در سال ۲۰۲۵ این محصول با چالش‌های نظارتی مواجه شد و FDA درخواست داده‌های بیشتری ارائه کرد. با این حال شرکت توسعه‌دهنده تحقیقات خود را ادامه داد.

شیوه مطالعاتی

مطالعه HOPE-3 به‌عنوان یک کارآزمایی بالینی فاز ۳ طراحی شد تا تأثیر Deramiocel بر عملکرد بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن بررسی شود. در این مطالعه گروهی از بیماران تحت درمان سلولی قرار گرفتند و نتایج آنان با گروه کنترل مقایسه شد. تمرکز اصلی مطالعه بر حفظ عملکرد اندام فوقانی بود؛ موضوعی که برای بیماران دوشن اهمیت فراوانی دارد. بسیاری از بیماران حتی پس از از دست دادن توانایی راه رفتن، همچنان برای انجام فعالیت‌های روزمره به عملکرد دست‌ها و بازوها وابسته هستند. بنابراین حفظ توانایی حرکت اندام فوقانی می‌تواند تأثیر مستقیمی بر کیفیت زندگی آنان داشته باشد. علاوه بر عملکرد حرکتی، شاخص‌های مرتبط با سلامت قلب، ایمنی درمان، عوارض جانبی و کیفیت زندگی بیماران نیز مورد ارزیابی قرار گرفت. شرکت Capricor در ادامه پیگیری بیماران را تا ۲۴ ماه ادامه داد تا تصویری جامع‌تر از اثربخشی بلندمدت درمان به دست آورد.

نتایج

بر اساس نتایج منتشرشده، درمان Deramiocel توانسته روند افت عملکرد اندام فوقانی را در بیماران دوشن کاهش دهد. تحلیل‌های جدید نشان می‌دهد بیمارانی که درمان را دریافت کرده‌اند در مقایسه با گروه کنترل افت عملکرد کمتری را تجربه کرده‌اند. یکی از مهم‌ترین نکات این مطالعه، وجود داده‌های پیگیری ۲۴ ماهه است. در بسیاری از بیماری‌های پیشرونده مانند دوشن، مشاهده اثرات درمان در بازه‌های زمانی طولانی اهمیت فراوانی دارد. نتایج جدید نشان می‌دهد مزایای درمان نه‌تنها در کوتاه‌مدت بلکه در دوره‌های طولانی‌تر نیز قابل مشاهده بوده است. همچنین ارزیابی‌های ایمنی نشان داده‌اند که درمان از پروفایل ایمنی قابل قبولی برخوردار است و عوارض شدید مرتبط با درمان محدود بوده‌اند. این موضوع از دیدگاه سازمان‌های نظارتی اهمیت زیادی دارد، زیرا درمان‌های سلولی باید علاوه بر اثربخشی، ایمنی مناسبی نیز داشته باشند. هرچند برخی اعضای کمیته مشورتی FDA در ماه‌های گذشته نسبت به برخی جنبه‌های تحلیل داده‌ها پرسش‌هایی مطرح کردند، اما داده‌های تکمیلی جدید سبب شد FDA تصمیم بگیرد بررسی پرونده را ادامه دهد و اطلاعات بیشتری را مورد ارزیابی قرار دهد.

دستاوردها

اهمیت این خبر تنها به یک محصول درمانی محدود نمی‌شود. در صورت تأیید Deramiocel، این درمان می‌تواند به یکی از مهم‌ترین موفقیت‌های حوزه سلول‌درمانی در بیماری‌های عصبی ـ عضلانی تبدیل شود. نخستین دستاورد این مطالعه، اثبات امکان استفاده از سلول‌درمانی برای کند کردن روند پیشرفت یک بیماری ژنتیکی پیچیده است. برای سال‌ها تصور می‌شد درمان بیماری‌هایی مانند دوشن تنها از طریق اصلاح ژنتیکی امکان‌پذیر باشد، اما نتایج Deramiocel نشان می‌دهد رویکردهای سلولی نیز می‌توانند نقش مؤثری ایفا کنند. دستاورد دوم، ایجاد الگویی جدید برای درمان همزمان مشکلات عضلانی و قلبی است. از آنجا که مرگ بسیاری از بیماران دوشن در اثر عوارض قلبی رخ می‌دهد، هر درمانی که بتواند بر هر دو جنبه بیماری تأثیر بگذارد از اهمیت ویژه‌ای برخوردار است. دستاورد سوم به حوزه پزشکی بازساختی مربوط می‌شود. موفقیت احتمالی این درمان می‌تواند مسیر توسعه سایر محصولات سلولی را نیز هموار کند و سرمایه‌گذاری‌های بیشتری را به سمت درمان‌های مبتنی بر سلول سوق دهد. افزون بر این، موفقیت Deramiocel می‌تواند امید تازه‌ای برای خانواده‌هایی باشد که سال‌ها با محدودیت گزینه‌های درمانی مواجه بوده‌اند.

گام بعدی مطالعه

در حال حاضر مهم‌ترین رویداد پیش رو، تصمیم نهایی FDA درباره پرونده Deramiocel است. سازمان غذا و داروی آمریکا پس از دریافت داده‌های جدید، مهلت بررسی پرونده را تمدید کرده و اکنون انتظار می‌رود تصمیم نهایی در ماه نوامبر ۲۰۲۶ اعلام شود. این موضوع فرصت بیشتری برای ارزیابی کامل داده‌های ارائه‌شده فراهم می‌کند. در صورت دریافت تأییدیه، Deramiocel می‌تواند به یکی از نخستین درمان‌های سلولی مورد تأیید برای بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن تبدیل شود. پس از آن، مطالعات پس از تأیید و پایش بلندمدت بیماران برای بررسی ماندگاری اثرات درمان و ایمنی درازمدت ادامه خواهد یافت. همچنین پژوهشگران احتمالاً به دنبال ترکیب این درمان با سایر رویکردها از جمله ژن‌درمانی، داروهای ضدالتهابی و فناوری‌های ویرایش ژن خواهند بود. چنین راهبردهایی می‌توانند در آینده اثربخشی درمان را بیش از پیش افزایش دهند. در مجموع، سال ۲۰۲۶ ممکن است به‌عنوان یکی از مهم‌ترین سال‌ها در تاریخ درمان دیستروفی عضلانی دوشن ثبت شود. اگر روند فعلی ادامه یابد و نتایج نهایی مورد تأیید قرار گیرند، سلول‌درمانی Deramiocel می‌تواند فصل تازه‌ای در درمان بیماری‌های عضلانی ژنتیکی بگشاید و امیدی واقعی برای هزاران بیمار و خانواده آنان در سراسر جهان فراهم سازد.

پایان مطالب/