یادداشت
سلولدرمانی بیماری نارسایی قلبی یک گام تا بازار
سازمان غذا و داروی آمریکا اعلام کرده است که مطالعه بالینی CardiAMP HF II میتواند مبنای اخذ مجوز بازاریابی برای یک درمان سلولی نوین در بیماران مبتلا به نارسایی قلبی ایسکمیک باشد.
امتیاز:
به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، نارسایی قلبی یکی از مهمترین علل مرگومیر و بستری شدن بیماران در سراسر جهان محسوب میشود و با وجود پیشرفتهای فراوان در درمانهای دارویی و مداخلات قلبی، بسیاری از بیماران همچنان با کاهش عملکرد قلب، محدودیت فعالیتهای روزمره و کاهش کیفیت زندگی مواجه هستند. در چنین شرایطی، پژوهشگران طی دو دهه گذشته تلاش کردهاند از ظرفیت سلولهای بنیادی و سلولهای ترمیمی برای بازسازی بافت آسیبدیده قلب استفاده کنند. اکنون شرکت BioCardia اعلام کرده است که سازمان غذا و داروی آمریکا مطالعه تأییدی CardiAMP HF II را به عنوان مطالعهای پذیرفته که در صورت موفقیت میتواند از اخذ مجوز نهایی برای این درمان سلولی حمایت کند. این درمان مبتنی بر استفاده از سلولهای مغز استخوان خود بیمار است که پس از آمادهسازی به وسیله یک سامانه اختصاصی به نواحی آسیبدیده عضله قلب تزریق میشوند. نتایج مطالعات پیشین نشان دادهاند که این روش میتواند موجب بهبود عملکرد قلب، کاهش عوارض قلبی و افزایش کیفیت زندگی بیماران شود.
بیماریهای قلبی عروقی
بیماریهای قلبی عروقی همچنان مهمترین علت مرگ در بسیاری از کشورهای جهان هستند. در میان این بیماریها، نارسایی قلبی جایگاه ویژهای دارد؛ زیرا معمولاً مرحله نهایی بسیاری از آسیبهای قلبی محسوب میشود. در بیماران مبتلا به نارسایی قلبی، توانایی قلب برای پمپاژ مؤثر خون کاهش مییابد و در نتیجه اکسیژنرسانی به اندامها مختل میشود. در دهههای گذشته درمانهای متعددی از جمله داروهای مهارکننده سیستم رنین-آنژیوتانسین، بتابلوکرها، داروهای جدید قلبی، دستگاههای کمککننده قلب و پیوند قلب توسعه یافتهاند. با وجود این پیشرفتها، تعداد زیادی از بیماران همچنان با علائم شدید و پیشرونده زندگی میکنند. یکی از مهمترین محدودیتهای درمانهای رایج این است که اغلب نمیتوانند بافت آسیبدیده قلب را ترمیم کنند. در واقع این درمانها بیشتر روند بیماری را کند میکنند تا اینکه عضله از دست رفته قلب را بازسازی نمایند. همین مسئله باعث شد دانشمندان به دنبال راهکارهای بازساختی باشند؛ راهکارهایی که بتوانند فرآیند ترمیم طبیعی قلب را فعال کرده یا سلولهای آسیبدیده را جایگزین کنند.
تاریخچه
تلاش برای استفاده از سلولهای بنیادی در بیماریهای قلبی از اوایل دهه ۲۰۰۰ آغاز شد. در آن زمان پژوهشگران امیدوار بودند سلولهای بنیادی بتوانند مستقیماً به سلولهای عضله قلب تبدیل شوند و بافت از دست رفته را جایگزین کنند. با گذشت زمان مشخص شد که بخش مهمی از اثرات درمانی سلولها از طریق ترشح مولکولهای تنظیمکننده و تغییر محیط التهابی بافت اتفاق میافتد. در سالهای بعد دهها مطالعه بالینی در کشورهای مختلف انجام شد. برخی از این مطالعات نتایج امیدوارکنندهای داشتند اما برخی دیگر نتوانستند به اهداف تعیینشده دست یابند. همین موضوع سبب شد که مسیر توسعه درمانهای سلولی قلبی طولانیتر از انتظار باشد. شرکت BioCardia از جمله مجموعههایی بود که توسعه یک سامانه اختصاصی سلولدرمانی قلبی را ادامه داد. این شرکت طی چندین مطالعه بالینی تلاش کرد اثربخشی استفاده از سلولهای مغز استخوان خود بیمار را در نارسایی قلبی ایسکمیک ارزیابی کند.
شیوه مطالعاتی
در روش CardiAMP ابتدا نمونهای از مغز استخوان خود بیمار برداشت میشود. سپس سلولهای مورد نظر جداسازی و آمادهسازی میشوند. در مرحله بعد این سلولها از طریق یک سیستم کاتتری ویژه به عضله قلب تزریق میشوند. برخلاف بسیاری از درمانهای سلولی که نیازمند کشت طولانیمدت سلولها هستند، این روش بر استفاده از سلولهای اتولوگ یا خود بیمار متکی است. چنین رویکردی خطر رد ایمنی را کاهش داده و فرآیند درمان را سادهتر میکند. مطالعه فعلی با عنوان CardiAMP HF II به صورت تصادفی، کنترلشده و دوسوکور طراحی شده است. در این مطالعه بیماران مبتلا به نارسایی قلبی ایسکمیک با کاهش کسر جهشی قلب مورد بررسی قرار میگیرند. هدف اصلی مطالعه ارزیابی ایمنی، اثربخشی و قابلیت تکرار نتایج مشاهدهشده در مطالعات قبلی است. پژوهشگران انتظار دارند تزریق این سلولها موجب افزایش تشکیل مویرگهای جدید، بهبود خونرسانی موضعی، کاهش فیبروز و در نهایت بهبود عملکرد قلب شود.
نتایج
اگرچه مطالعه CardiAMP HF II هنوز در حال جذب و پیگیری بیماران است، اما دادههای مطالعات قبلی نتایج امیدوارکنندهای را نشان دادهاند. بررسیهای پیشین حاکی از آن بوده است که بیماران دریافتکننده سلولدرمانی در برخی زیرگروهها کاهش خطر مرگ قلبی، کاهش رویدادهای شدید قلبی و بهبود کیفیت زندگی را تجربه کردهاند. همچنین دادههای اکوکاردیوگرافی و ارزیابیهای عملکردی نشانههایی از بهبود وضعیت قلب را گزارش کردهاند. یکی از نکات مهم برای نهادهای نظارتی، ایمنی درمان بوده است. بر اساس گزارشهای منتشرشده، سازمان غذا و داروی آمریکا نگرانی عمدهای در زمینه ایمنی این فناوری مطرح نکرده و ادامه مطالعه را برای تأیید نهایی اثربخشی توصیه کرده است.
دستاورد
اهمیت این خبر فراتر از موفقیت یک شرکت یا یک محصول درمانی است. در صورت موفقیت نهایی، این فناوری میتواند نقطه عطفی در تاریخ پزشکی بازساختی قلب باشد. سالهاست که منتقدان حوزه سلولدرمانی قلبی معتقدند این فناوری هنوز نتوانسته شواهد کافی برای ورود به بازار ارائه کند. اکنون نزدیک شدن یک محصول سلولی به مرحله اخذ مجوز میتواند دیدگاهها را تغییر دهد و سرمایهگذاریهای جدیدی را به سمت درمانهای بازساختی قلبی هدایت کند. از سوی دیگر، موفقیت این برنامه میتواند راه را برای توسعه نسلهای بعدی درمانهای سلولی، درمانهای مبتنی بر سلولهای آلوژنیک، اگزوزومها و حتی ترکیب سلولدرمانی با ژندرمانی هموار سازد.
گام بعدی مطالعه
در حال حاضر مطالعه CardiAMP HF II در مراکز درمانی مختلف آمریکا در حال انجام است و جذب بیماران ادامه دارد. همزمان شرکت توسعهدهنده در حال آمادهسازی مستندات نظارتی برای ارائه به نهادهای قانونگذار در ایالات متحده و ژاپن است. بر اساس برنامه اعلامشده، نتایج این مطالعه نقش تعیینکنندهای در تصمیم نهایی سازمان غذا و داروی آمریکا خواهند داشت. اگر دادههای نهایی بتوانند ایمنی و اثربخشی درمان را تأیید کنند، CardiAMP ممکن است به یکی از نخستین درمانهای سلولی تأییدشده برای نارسایی قلبی تبدیل شود. بسیاری از متخصصان معتقدند سالهای ۲۰۲۶ تا ۲۰۲۸ میتواند دورهای سرنوشتساز برای سلولدرمانی قلبی باشد؛ دورهای که مشخص خواهد کرد آیا این فناوری پس از دو دهه پژوهش فشرده میتواند از آزمایشگاه و کارآزماییهای بالینی عبور کرده و وارد درمان روزمره بیماران شود یا خیر. آنچه مسلم است این است که مسیر پزشکی بازساختی قلب وارد مرحلهای جدید شده و جامعه علمی جهان با دقت فراوان نتایج این مطالعات را دنبال میکند.
پایان مطالب/.