علی@:
با سلام
در موارد نوتروپنی مادرزادی شدید یا نوتروپنی ناشی از اختلالات نارسایی مغز استخوان (مثلاً آنمی آپلاستیک)، پیوند سلول‌های بنیادی هماتوپویتیک (HSCT) می‌تواند گزینه‌ای درمانی قطعی باشد. در این روش سلول‌های بنیادی از اهداکننده‌ای مناسب پیوند زده می‌شوند تا تولید طبیعی سلول‌های خونی را بازسازی کنند.
ژن درمانی: برای نوتروپنی‌های مادرزادی (مثلاً نوتروپنی مادرزادی شدید یا بیماری مزمن گرانولوماس)، درمان ژنی امیدوارکننده است. این رویکرد شامل ویرایش یا جایگزینی ژن‌های معیوب در سلول‌های بنیادی هماتوپویتیک برای بازگرداندن تولید نوتروفیل‌های طبیعی است. در ایران هنوز برای این بیماری با این دو روش درمانی، تحقیقی شروع نشده است.