حامد خاکی@: باسلام
درمان‌های ژن‌درمانی با سلول‌های بنیادی خون‌ساز خودِ بیمار (lentiviral HSC gene therapy) در سال‌های اخیر نشان داده‌اند که می‌توانند جلوی پیشرفت نوع مغزیِ (cerebral) ALD را بگیرند و در بسیاری کودکان موجب حفظ عملکرد شدند؛ اما خطرات جدی، از جمله بروز بدخیمی‌های خونی ثانویه، در گزارش‌ها ثبت شده و هنوز نظارت بلندمدت لازم است.
PubMed
+1

پیوند سلول‌های بنیادی هماتوپوئتیک (allo-HSCT) همچنان درمان استاندارد برای موارد زودرس و فعالِ مغزی (CALD) است؛ نتایج به موقعِ مداخله (بر اساس MRI و نمره‌های عملکرد) تعیین‌کننده‌اند.
Nature

برای بیماران بالغ مبتلا به AMN، درمان قطعی اصلاح‌کننده رفتار بیماری (برای جلوگیری از ضعف پیشرونده نخاعی) هنوز در دسترس نیست؛ تمرکز فعلی روی مدیریت علائم، توانبخشی، و کارآزمایی‌های دارویی یا سلولی است. پژوهش‌ها روی داروهای متابولیک و مولکولی و نیز راهکارهای ژنی ادامه دارد.

گسترش غربالگری نوزادان برای ALD در سال‌های اخیر پیشنهاد یا اجرا شده در منطقه‌های بیشتری، که می‌تواند تشخیص زودرس و درمان به‌موقع (پیش از شروع ضایعهٔ مغزی) را ممکن سازد.