به گزارش بنیان به نقل ازmedicalnewstoday، این یافته ها در مراحل اولیه قرار دارد اما گام مهمی به سوی هدف نهایی که استفاده از سلول های بنیادی برای درمان دیستروفی میوتونیک نوع یک است برداشته است. این مطالعه در حال حاضر روی مدل های جانوری در حال انجام است.

دیستروفی میوتونیک نوع یک موجب می شود که  عضلات صورت، گردن، بازوها و پاها ضعیف و شکننده شوند. با پیشرفت بیماری عضلات قلبی نیز ضعیف می شوند. این محققین از ویرایش ژنوم برای ترمیم کدهای اشتباه که موجب ابن نوع از دیستروفی شده اند در سلول های انسانی استفاده کرده اند. طی ویرایش ژن، محققین یک سیگنال را برای کوتاه کردنRNA در ژن در سلول های بنیادی بالغ استفاده کردند. این امر موجب بلوک شدن تکرارهای طویل RNAی غیر طبیعی می شود که عامل دیستروفی میوتونیک نوع یک است. این تکنیک ناهنجاری های موجود در سلول های تحت تاثیر این بیماری قرار گرفته را اصلاح می کند. در حال حاضر این مطالعه روی جانوران انجام شده است و هنوز به مرحله ای از بلوغ علمی نرسیده است که در مورد انسان تست شود. اگر مطالعات بعدی در این زمینه موفقیت آمیز باشد، توانایی تصحیح ژنی سلول های بنیادی می تواند روز منجر به روش درمانی انتقال سلول شود که درمانی برای بیماری دیستروفی میوتونیک و سایر اختلالات عصبی عضلانی نورولوژیک خواهد بود. دورنمای این مطالعه تصحیح ژن به صورت مستقیم در خود موجود زنده خواهد بود!.

پایان مطلب/