​​​​به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، در روزهای پایانی آوریل ۲۰۲۶، خبری در صنعت بیوتکنولوژی طنین انداز شد که مرزهای درمان بیماریهای عصبی را جابجا می‌کند. یوسی بی (UCB)، غول داروسازی بلژیکی که سابقه‌ای سی ساله در تولید داروهای کنترل حملات صرع دارد، اعلام کرد که وارد عرصه پزشکی بازساختی شده است. این شرکت با پرداخت مبلغی هنگفت ۶۵۰ میلیون دلار به صورت نقدی در ابتدا و وعده پرداخت ۵۰۰ میلیون دلار دیگر در صورت دستیابی به اهداف بالینی مشخص، شرکت آمریکایی نورونا تراپیوتیکس را خریداری کرد. هسته اصلی این قرارداد، داروی NRTX-1001 است؛ یک محصول سلولی انقلابی که هم اکنون در فازهای یک و دو کارآزمایی بالینی قرار دارد. داده‌های اولیه نشان داده است که این روش قادر است تا ۹۲ درصد از حملات ناتوانکننده صرع را در بیماران مقاوم به درمان کاهش دهد. این خرید نه تنها گامی بلند در جهت ارائه درمان قطعی برای میلیونها بیمار مبتلا به صرع لوب گیجگاهی است، بلکه نشانهای از احیای اعتماد سرمایهگذاران به حوزه سلول درمانی در شرایطی است که بسیاری از شرکتهای بزرگ در حال عقبنشینی از این فناوری بودند.

بیماری صرع

صرع یکی از شایعترین اختلالات عصبی در جهان است که میلیونها نفر را درگیر کرده است. در حالی که بسیاری از بیماران با مصرف دارو حملات خود را کنترل میکنند، حدود یک سوم آنها به "صرع مقاوم به دارو" مبتلا هستند. برای این گروه از بیماران، حتی اگر سال‌ها از قویترین داروها استفاده کنند، حملات تشنج همچنان ادامه می‌یابد و کیفیت زندگی آنها را به شدت تحت تاثیر قرار میدهد. روشهای سنتی دیگر مانند جراحی تهاجمی برای برداشتن کانون تشنج نیز برای همه بیماران مناسب نیست و خطرات خاص خود را دارد. در چنین شرایطی، خبر خرید شرکت نورونا توسط یوسی بی بیش از یک معامله مالی ساده است. این رویداد نویدبخش ورود نسل جدیدی از درمانها به بازار است که به جای "مدیریت" بیماری، به دنبال "ترمیم" علت اصلی آن هستند. NRTX-1001 دقیقاً چنین رویکردی را دنبال می‌کند؛ رویکردی که مرز بین دارو و جراحی را در هم میشکند و افق تازهای از پزشکی بازساختی را پیش روی بیماران صعبالعلاج قرار میدهد.

تاریخچه

صرع مقاوم به دارو سال‌هاست که به عنوان یک چالش بزرگ در نورولوژی مدرن شناخته می‌شود. روش‌های درمانی موجود، از جمله انبوهی از داروهای شیمیایی یا کاشت محرک‌های عصبی، تنها به کاهش فرکانس حملات کمک میکنند و اثر درمانی قطعی ندارند. روش جراحی رزکتیو (برداشتن بافت بیمار مغز) اگرچه در موارد انتخابی موفقیتآمیز است، اما تهاجمی، پرهزینه و با عوارض شناختی بالقوه همراه است. در این میان، ایده استفاده از سلولهای بنیادی برای بازسازی مدارهای عصبی سالها در حد تئوری停留在 مرحله آزمایشگاهی بود. اما شرکت نورونا با بهرهگیری از فناوری پیشرفته سلولهای بنیادی پرتوان (pluripotent stem cells) توانست این ایده را به واقعیت نزدیک کند. NRTX-1001 حاصل این تلاشهاست: سلولهایی که با الهام از فرایندهای طبیعی رشد مغز، به سلولهای مهاری گابائرژیک (GABAergic) تبدیل شدهاند. پس از گذشت سالها تحقیق و توسعه، این محصول توانست مجوزهای لازم برای ورود به فازهای بالینی را دریافت کند و اکنون با خرید ۱.۱۵ میلیارد دلاری توسط یوسی بی، در آستانه ورود به مرحله نهایی کارآزمایی و سپس تجاریسازی قرار گرفته است.

شیوه مطالعاتی

داروی NRTX-1001 از نظر علمی، یک سلول درمانی آلوژنیک (همگانی) است که از رده سلول‌های بنیادی جنینی انسانی مشتق شده است. این سلول‌ها در محیط آزمایشگاه به نورون‌های مهاری تخصصی تبدیل می‌شوند که وظیفه آنها ترشح نوعی ناقل عصبی به نام گاما آمینوبوتیریک اسید (GABA) است. GABA به عنوان ترمز مغز عمل می‌کند و با کاهش تحریکپذیری نورونها، از بروز طوفانهای الکتریکی غیرعادی که منجر به تشنج می‌شوند، جلوگیری می‌کند. روش انجام کار به این صورت است که جراحان مغز و اعصاب با استفاده از تصویربرداری دقیق (مانند MRI یا CT)، یک سوزن بسیار نازک را از طریق سوراخی کوچک در جمجمه به ناحیه هیپوکامپ (مرکز حافظه و کانون اصلی تشنج در این نوع صرع) هدایت کرده و سلول‌ها را در یک فرایند کم تهاجم تزریق می‌کنند. این سلول‌ها پس از تزریق، به طور طبیعی در بافت مغز بیمار ادغام شده و شروع به ترشح گابا می‌کنند. بیماران برای یک سال پس از تزریق، تحت درمان با داروهای سرکوبکننده سیستم ایمنی قرار میگیرند تا از پس زدن سلول‌های پیوندی جلوگیری شود. پس از این دوره، هدف این است که سلول‌های NRTX-1001 بدون نیاز به دارو، به حیات خود ادامه داده و اثر درمانی بلندمدت خود را حفظ کنند. طراحی این مطالعه به صورت دو مرحله‌ای است: مرحله اول یک کارآزمایی بازچش (open-label) برای تعیین دوز ایمن، و مرحله دوم یک کارآزمایی تصادفی و دوسوکور با گروه کنترل شِم (جراحی ساختگی) برای اثبات اثربخشی واقعی است.

نتایج

یافته‌های منتشر شده از این کارآزمایی بسیار فراتر از انتظارات اولیه بوده است. دادههای ارائه شده در کنفرانس انجمن صرع آمریکا در دسامبر ۲۰۲۵، نتایج شگفتانگیزی را برای بیمارانی که به مدت ۹ تا ۲۴ ماه تحت نظر بوده‌اند، نشان داد. در گروهی از بیمارانی که دوز پایین از این سلول‌ها را دریافت کردند، فرکانس حملات تشنج در ماههای ۷ تا ۱۲ پس از درمان، به طور متوسط ۹۲ درصد کاهش یافت. از هر پنج بیمار در این گروه، چهار بیمار (۸۰ درصد) کاهش حملات بیش از ۷۵ درصد را تجربه کردند. اما شاید جذابترین بخش نتایج، مربوط به ماندگاری اثر درمان باشد. پیگیری این بیماران نشان داد که در ماههای ۱۳ به بعد، کاهش حملات ناتوان‌کننده به میانه ۹۷ درصد رسید. نکته کلیدیت‌ر اینکه تمام بیمارانی که در سال اول کاهش قابل توجه حملات را تجربه کرده بودند، حتی پس از قطع داروهای سرکوبکننده سیستم ایمنی در سال دوم، همچنان حملات خود را تحت کنترل داشتند. این یعنی سلول‌های تزریق شده بدون نیاز به حمایت دارویی مداوم، در مغز زنده مانده و به کار خود ادامه دادهاند.

دستاورد

این موفقیت چندین دستاورد بزرگ را همزمان برای جامعه پزشکی و بیماران به ارمغان آورده است. نخستین و مهمترین دستاورد، اثبات مفهوم "ترمیم هدفمند" سیستم عصبی است. برای اولین بار، یک درمان سلولی نشان داده که میتواند بدون نیاز به برداشت بافت مغز یا کارگذاری دستگاه، مدارهای معیوب مغز را بازسازی کرده و تعادل شیمیایی آن را به حالت طبیعی برگرداند. این دستاورد صرفاً محدود به صرع نیست و میتواند راه را برای درمان مشابه سایر بیماریهای مغزی مانند پارکینسون، هانتینگتون و حتی برخی اختلالات روانپزشکی هموار کند. دومین دستاورد، ایجاد یک گزینه درمانی واقعی برای بیمارانی است که تا امروز هیچ امیدی به درمان قطعی نداشتند. بسیاری از این بیماران با وجود مصرف چندین داروی قوی، هر روز در ترس از وقوع یک تشنج ناگهانی زندگی میکنند که میتواند منجر به آسیب فیزیکی، از دست دادن شغل یا حتی مرگ ناگهانی شود. اکنون یک تزریق ساده سلولی میتواند آنها را برای سالیان طولانی از این وضعیت نجات دهد. سومین دستاورد، احیای اعتماد به صنعت سلول درمانی در سطح کلان است. در پاییز ۲۰۲۵، شرکتهای بزرگی مانند تاکدا و نوردیسک اعلام کرده بودند که به دلیل هزینههای بالا و پیچیدگیهای تولید، سرمایهگذاری در سلول درمانی را متوقف میکنند. اما خرید بزرگ یوسی بی نشان داد که این فناوری نه تنها زنده است، بلکه میتواند به عنوان یک پلتفرم تجاری بسیار موفق، جایگزین داروهای بلوکباستر فعلی شود.

گام بعدی مطالعه

با نهایی شدن این معامله تا پایان سه ماهه دوم سال ۲۰۲۶ (اواخر ژوئن)، تمرکز اصلی بر روی آغاز فاز سوم کارآزمایی بالینی با نام EPIC (مخفف EPIlepsy Cell Therapy) خواهد بود. این فاز که برنامه‌ریزی شده بود از نیمه دوم سال ۲۰۲۵ آغاز شود، اکنون با بودجه قویتر و حمایت لجستیکی یوسی بی با شتاب بیشتری دنبال خواهد شد. فاز سوم یک مطالعه تصادفی، دوسوکور و با گروه کنترل شم (جراحی ساختگی) بر روی تعداد بیشتری از بیماران خواهد بود تا اثربخشی درمان در مقایسه با دارونما به طور قطعی اثبات شود. علاوه بر این، دامنه مطالعه به بیماران مبتلا به نوع دوطرفه صرع لوب گیجگاهی (که تشنج از هر دو طرف مغز شروع میشود) نیز گسترش یافته است. داده‌های اولیه از اولین بیمار مبتلا به نوع دوطرفه که این سلول‌ها را دریافت کرده، نشان داده است که او تا ۶ ماه پس از درمان کاملاً بدون تشنج بوده است.

پایان مطالب/.