به گزارش بنیان به نقل ازnewsroom.ucla.edu، بیماری گرانولوماتوز مزمن که مانع از عملکرد سلول های خونی سفید برای کشتن مهاجمین خارجی مانند باکتری، قارچ و سایر میکروارگانیزم ها می شود یک اختلال خونی وراثتی است که از هر دویست هزار نفر یک نفر را در ایالات متحده مبتلا می کند. این بیماری اغلب قبل از پنج سالگی تشخیص داده می شود و می تواند عفونت های بافتی شدید، دائم و غیرقابل درمانی را موجب شود که منجر به تشکیل گرانولوما می شود. بدون درمان کودکان اغلب ظرف یک یک دهه می میرند. یک جایزه مالی از موسسه کالیفرنیا که معادل 7.4 میلیون دلار است برای فاز یک و دو مطالعه روی این بیماری به پروفسور کوهن تعلق گرفته است. فرایند ژن سلول درمانی در مطالعات از سلول های بنیادی خون ساز خود بیمار استفاده خواهد کرد که قادر به تبدیل شدن به هر نوع سلول خونی از جمله سلول های سفید خونی که سلول های اصلی سیستم دفاعی بدن هستند، می باشند. سلول های بنیادی خون از بیماران گرفته خواهند شد و برای تصحیح نقص ژنتیکی که موجب عارضه شده است مدیفه می شوند. بعد از این فرایند، سلول های بنیادی خونی مدیفه شده مجددا به بیمار پیوند خواهند شد و این امر دیگر هیچگونه خطر رد پیوندی را ندارد زیرا ژن درمانی از سلول های خود بیمار استفاده کرده است.

پایان مطلب/